春分已过，春意渐盛。

在这之前，ATTR病友及其家属迎来了2024春天的第一场茶话会，如万物期盼甘霖，我们也在等待春雨一般充满希望的新药临世。

这个春天，许多病友一同积极探讨方关于新药研发及其临床试验等相关问题，并自发提出相关倡议，所有人都愿意以最为积极主动的姿态推动药物研发、上市。

罕见病药物研发是一个漫长而艰难的过程，多年来，蔻徳罕见病关爱中心一直在思考，该如何帮助罕见病病友或病友家属，今年这一场来自春天的茶话会，便是以ATTR病友群体为代表，聊一聊有关药物研发的那些事儿。

茶话会上，特邀分享嘉宾瑞鸥基金会项目经理黄娟，她提到临床试验开启到上市大概是五到十年的时间，其进展受多种因素影响。临床试验结束后，方可提交新药申请，药物上市后，身为患者的我们才有可能用得上药物。

她解释临床试验的目的，是为了验证药物安全有效性，有相关完善的数据提交药物审批申请，以期能尽快推动药物上市。所以临床研究者和药企有时会设置相对严苛的入组门槛。

此外，黄娟还提到国家任何正规的临床试验都必须在公共平台进行公示说明，大家可以关注药物临床试验登记和信息的公示平台，随时查看ATTR药物当前正在开展的临床试验及其相关讯息。如果大家想要争取参与临床入组实验的名额，也可以通过公示信息，就近联系到相关责任医生申请评估入组。

了解到近期ATTR社群伙伴对于同情用药政策的关注，黄娟也专门做了详细解读。我国当前并没有任何有关正式的同情用药政策，2017年12月药监局发布过《拓展性同情使用临床试验用药管理办法》的征求意见稿，当前并未正式实施。2019年12月，新版《中华人民共和国药品管理法》第23条明确提出了同情用药的一个制度，正在开展临床试验的用于治疗，严重危及生命，且尚无有效治疗手段的疾病的药物经医学观察可能获益符合伦理原则的，经审查知情同意后，可以开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。

她如此分析：从制度而言，ATTR目前可能并不属于同情用药的范畴。从流程而言，同情用药需要药企、患者、医疗机构、政府等多方联动。截至目前全中国有一例为一名患者成功申请罕见病同情用药的先例，其流程之复杂，远超我们的想象。

其一是最大限度地借助自身的影响进行对外宣传，扩大社会的关注度，以吸引更多的资源能够投入到这个药物研发及其后续临床试验获批上市等多个环节。

其二是加强宣传，让更多的患者及早的确诊。临床试验需要大量的患者，积极参与临床试验，协助药企招募合适的入组患者，有效加快临床试验进程，也能加速新药上市的进程。

因当前已有部分药物正在或即将开展临床试验，黄娟建议大家先进行有关生活质量及经济负担的先行调查，为推动药物进入医保提供现实依据及数据支撑。

茶话会现场，ATTR社群支持伙伴梁洁也向大家公开了本年度的后续计划，在蔻徳罕见病关爱中心的支持下，我们将持续开展故事征集、医患交流等各项活动，积极发声，推动社会对ATTR患者及其当前困境的认知与了解，我们期待有更多人加入进来，一起帮助ATTR患者寻找希望。