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《为罕筑基——中国基因治疗市场和支付创新解决方案》勘误
行业资讯
2024/04/28
《为罕筑基——中国基因治疗市场和支付创新解决方案》勘误
只需一针!免去上百次治疗,辉瑞基因疗法获FDA批准上市
FDA/EMA /CFDA
2024/04/28
辉瑞(Pfizer)近日宣布,美国FDA已批准其所开发的一次性基因疗法Beqvez(fidanacogene elaparvovec)用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B成人患者
渐冻症治疗新突破:基因疗法实现迄今最好治疗效果,已获FDA批准
FDA/EMA /CFDA
2024/04/26
2023年4月25日,美国FDA批准了一种反义寡核苷酸(ASO)药物Toferson上市,用于治疗SOD1基因突变的渐冻症成年患者。
FDA拒批一款罕见病基因疗法
行业资讯
2024/04/26
4月22日,Abeona Therapeutics宣布:其细胞疗法 prademagene zamikeracel (pz-cel,EB-101) 收到了 FDA 的完整回复信 (CRL),FDA拒绝了该疗法上市,并要求其提供治疗的有效信息,以及满足额外的CMC 要求才能批准申请。
全球已有15+药物获批或在研,ATTR药物最全盘点!
行业资讯
2024/04/25
罕见病信息网梳理了全球已获批及在研得ATTR疗法,经统计共有至少15种药品,其中有两款已在中国获批上市,并纳入医保。
上海已有至少13家医院开通了罕见病门诊 建议收藏!
行业资讯
2024/04/25
上海开通罕见病门诊的医院
原发性体液免疫缺陷药物在美获批
行业资讯
2024/04/23
GC Biopharma前不久宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准ALYGLO(免疫球蛋白静脉注射,human-stwk)10%液体,用于治疗17岁及以上原发性体液免疫缺陷(primary humoral immunodeficiency,PI)的成年患者。
线粒体疾病体内基因编辑疗法最新进展
基因治疗
2024/04/22
港大医学院开创新平台为罕见病患提供个人化治疗
行业资讯
2024/04/18
香港大学医学院17日宣布,该校研发新型干细胞平台,应用于个人化治疗罕见免疫缺陷病,为患者提供新的治疗选择。
恩泽医院成功实施罕见病MEN2肾上腺与甲状腺一期手术
行业资讯
2024/04/18
近日,恩泽医院成功实施罕见病“多发性内分泌肿瘤2型(MEN2)”一期手术——“甲状腺髓样癌(MTC)全切与肾上腺嗜铬细胞瘤(PHEO)切除术”。此前,全世界范围内仅完成6例!
赛诺菲抗CD40L单抗在中国获批临床,治疗多发性硬化
行业资讯
2024/04/17
今日(4月17日),中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,赛诺菲(Sanofi)1类新药frexalimab注射液获得两项临床试验默示许可
两款药物同时获批!针对该罕见病
行业资讯
2024/04/17
4月11日,中国国家药监局(NMPA)官网最新公示,三生制药提交的重组人血小板生成素注射液(特比澳)和齐鲁制药注射用罗普司亭N01(瑞立升)已获得批准。
治疗重型β-地中海贫血的碱基编辑疗法获批临床;Voydeya获FDA批准上市;抑制剂ULTOMIRIS获FDA批准
行业资讯
2024/04/16
治疗重型β-地中海贫血的碱基编辑疗法获批临床;Voydeya获FDA批准上市;抑制剂ULTOMIRIS获FDA批准
美国FDA批准四款新型免疫药物治疗全身型重症肌无力:临床应用与治疗框架的重构
FDA/EMA /CFDA
2024/04/16
gMG是一种罕见的、慢性的,由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病,可导致肌肉功能丧失和严重衰弱,甚至威胁生命。
有望恢复儿童听力,这款新型基因疗法获FDA儿科罕见病药物资格
FDA/EMA /CFDA
2024/04/16
4月15日,辉大基因宣布,美国FDA授予该公司的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器(mxABE)疗法儿科罕见病药物资格(RPDD)
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