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全国人大代表、重医附属儿童医院李秋教授：加大儿童罕见病药物研发生产力度

两会与罕病

当下，我国每年新增罕见病患者20余万人，其中约70%病发于儿童时期。既往国家已有许多投入与支持，但相关药物仍然紧缺。

首个！FDA批准罕见眼科疾病新疗法

3月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Neurotech Pharmaceuticals开发的细胞疗法 Encelto，用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（macular telangiectasia type 2, MacTel），MacTel是一种罕见的神经退行性视网膜疾病，会导致患者的中央视力扭曲，并随着时间的推移逐步恶化。

上海启动筹建罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室

2月28日，上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）启动会在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院内启动。

全国两会今日召开，已有15个代表委员为罕见病发声

两会与罕病

全国政协十四届三次会议于2025年3月4日下午3时在人民大会堂开幕，3月10日上午闭幕，会期6天。每年两会期间，代表和委员们会提出关于罕见病的建议，推动相关政策的制定和完善。

只需每月一针，罕见病疗法今日获瑞士批准

杰特贝林（CSL）今天宣布，瑞士治疗产品管理局（Swissmedic）已授予ANDEMBRY®（加拉达西单抗）上市许可，用于12岁及以上成人和青少年患者遗传性血管性水肿（HAE）复发性发作的长期预防。

仅5%罕见病有明确治疗方案，药物研发如何破局？

“既然是病，那用什么药能治？”

2000万罕见病患者在“战斗”，丙类医保目录年内落地，能否打通用药“最后一公里”？

与众多高价药的使用一样，罕见病用药支付问题仍然难解。

将罕见病患者汇聚成“星河” 守望相济！

“他们像是散落在夜空的星星，孤独地遥望，”蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方如此形容罕见病患者群体。

影响3亿人，近70%在儿童期发病 | 一图看懂罕见病

全国首款！CVL237首例患者用药完成，APDS迎来新曙光

2月12日，甫康药业用于治疗18岁及以上成人患者的APDS的治疗药物CVL237在上海市公共卫生临床中心完成首例患者给药。

2025国际罕见病日中国区上海主会场活动落幕

2025年2月28日，第十八个国际罕见病日中国区宣传活动—上海主会场圆满落幕。

《从第一次到每一次》罕罕漫游主题曲隆重发布

2025年2月28日第十八个国际罕见病日期间，在蔻德罕见病中心隆重发布罕罕漫游主题曲——《从第一次到每一次》。

天使综合征基因疗法最新临床前进展发布

针对基因治疗中的拦路石，AAV抗体2期临床启动

近期，Hansa Biopharma和Genethon宣布启动GNT-018-IDES，这是一项针对体内预先存在抗AAV抗体的Crigler-Najjar综合征（Crigler-Najjar syndrome）患者的2期试验。

FDA批了也放弃，辉瑞终止罕见病基因疗法

近日，辉瑞公司宣布，距离其B型血友病基因治疗药物fidanacogene elaparvovec（在美国名为Beqvez，欧洲名为Durveqtix）上市不到一年，便决定停止该产品的开发和商业化活动。

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公益项目

科研招募

国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

人物故事

视频

《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

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