8月13日周三，Zevra Therapeutics（NASDAQ:ZVRA）在Canaccord Genuity第45届年度增长会议上发表演讲，重点讨论了MyPlifa在尼曼-匹克C型疾病治疗领域的上市前景。

Miplyffa也是美国首个专门获批用于治疗尼曼-匹克氏病C型（NPC）的药物。该药物在美国的患者使用率达到40%，表现强劲，但市场对这一增长的可持续性存在担忧。尽管公司整体收入实现显著增长，但在Alpruva等其他产品领域仍面临挑战。

Zevra发布的Q2财报显示，2025财年前六月累计收入4628.20万美元，去年同期累计收入为787.40万美元，同比增长487.78%。

财报数据显示，Zevra Therapeutics报告的MyPlifa销售额为2150万美元，较上一季度的1700万美元增长26%。 在患者使用方面，MyPlifa的使用人数已达129人，占美国确诊尼曼-匹克C型疾病患者总数的40%。不过，公司最近一个季度新增注册患者为7名，低于此前的13名。

另外，Zevra已比预期提前在欧洲提交了MyPlifa的上市许可申请，同时正专注于增加Celeprolol三期临床试验中血管型埃勒斯-当洛综合征患者的注册数量。 

值得一提的是，随着MyPlifa获批，Zevra Therapeutics还获得了一张罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。优先审评券是一种可转让的资产，能用于加速FDA对其他药物申请的审评过程。对于那些急切希望新疗法尽快上市的公司而言，购买PRV以进入FDA的快速通道往往是一笔划算的投入。Zevra Therapeutics在2025年2月27日宣布，已就出售该优先审评券达成协议，由此获得1.5亿美元现金。这张凭证是去年9月其罕见溶酶体贮积症药物Miplyffa获FDA批准时一同获得的。 

Zevra旨在通过提高认知度和获得更广泛的支付方覆盖来扩大MyPlifa的覆盖范围。公司正在利用其欧洲早期准入计划经验，以实现快速市场渗透和有利的定价。Celeprolol试验数据的时间表将在完成注册后公布。

目前，Zevra资金充足，再加上Miplyffa和尿素循环障碍药物Olpruva未来的预期销售额，公司有望在罕见病治疗领域持续发力。