资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
多地开设罕见病专病及多学科门诊,提供全方位诊疗服务
廊坊市人民医院罕见病多学科门诊即将开诊
《为罕筑基——中国基因治疗市场和支付创新解决方案》勘误
FDA拒批一款罕见病基因疗法
全球已有15+药物获批或在研,ATTR药物最全盘点!
上海已有至少13家医院开通了罕见病门诊 建议收藏!
民政部:最高80万,支持罕见病儿童援助帮扶项目
原发性体液免疫缺陷药物在美获批
北京市实施“实施罕见病药品‘白名单’制度”
网民建议加大罕见病药品研发和引进力度,国家药监局答复
港大医学院开创新平台为罕见病患提供个人化治疗
恩泽医院成功实施罕见病MEN2肾上腺与甲状腺一期手术
赛诺菲抗CD40L单抗在中国获批临床,治疗多发性硬化
两款药物同时获批!针对该罕见病
治疗重型β-地中海贫血的碱基编辑疗法获批临床;Voydeya获FDA批准上市;抑制剂ULTOMIRIS获FDA批准
全球首创核酸递送新药正式进入临床,亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗难题有望被突破
国家药监局药审中心关于发布《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则(试行)》的通告
首个硬纤维瘤药物在美获批
十余位专家齐聚,邀您共探基因治疗的中国方案!
首个先天性血栓性血小板减少性紫癜药物在美获批
事关罕见病 北京九部门发文
又一罕见病药物获批,治疗该罕见肿瘤
两项临床试验受试者招募丨低磷酸酯酶症(HPP)III期临床研究
深度解读:视网膜色素变性(RP)诊疗进展与前沿疗法
新药Fenebrutinib或成MS治疗新利器,II期研究结果振奋人心!
Givinostat减缓DMD进展,临床试验数据惊艳亮相
渐冻症新药在美退市,此前一年定价 114 万,去年卖了27亿
全球首创核酸递送新药获批临床,艾码生物有望突破亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗的难题
3066万基因疗法获批,一跃成为全球最贵药物
济宁市罕见病诊疗中心暨济宁市第一人民医院罕见病专科病房成立
<
1
2
3
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型(NF1)III期临床试验患者招募 | 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子,都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
蔻德罕见病中心2024年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部