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终结百年反复手术史！又一突破性基因疗法获批上市
病治好了，捐100万
裁员90%！基因治疗公司现金储备告急
全球最贵药物TOP10！罕见病基因疗法霸榜
5个罕见病迎新进展；7月，两家医院成立罕见病诊治中心；中国罕见病高峰论坛报名进行中｜ 壹周罕见药闻
开放申领！《患者社群组织如何推动药物研发2025新修版》重磅发布！
1.74亿美元，罕见病药企卖股票表决心
埋在时间里的种子：等待一个DMD的春天
Q2收入同比增近488%，罕见病药企财报发布
历史首次！17个罕见病药品同时通过医保、商保形式审查
辉瑞架构大调整！独立罕见病团队加速布局
刚刚！国家医保局：51个罕见病药品通过国谈初审目录、商保创新药35个
7月，两家医院成立罕见病诊治中心
7月，两种罕见病药物在美国获批
12个罕见病迎新进展；又一罕见病门诊开诊；中国罕见病高峰论坛报名进行中｜ 壹周罕见药闻
39万条数据：3.5亿人在黑暗中挣扎，患者的处境需要被看见！
上海发布18条举措：商业健康保险助推生物医药创新高质量发展
市值58亿美元！诺华收购罕见病药企
已为14个家庭带来健康宝宝！罕见病生育关爱项目启动，免费开放申请！
下个月，3款罕见病药有望在美国获批
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展现“史无前例”疗效，创新药物获FDA突破性疗法认定
43亿、31亿！阿斯利康、赛诺菲罕见病药物扛起收入增长大旗
8个罕见病迎新进展；国家药监局发布两项罕见病药物研发指导原则；金蜗牛奖才艺征集，为每一份热爱加冕｜ 壹周罕见药闻
从“不适”向“异常”转变是血友病患者普遍寻求治疗的出发点 | 血友病患者旅程连载二
Nature报道：罕见病患儿家长创办制药公司的心路历程
零复发！伟立瑞在华获批第二个罕见病适应症：视神经脊髓炎谱系疾病
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刚刚！国家药监局发布两项罕见病药物研发指导原则
一针修复5种致病突变！基因编辑成功治疗罕见病，患儿或迎新生
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