8月15日， Precigen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准基因药物PAPZIMEOS™（zopapogene imadenovec-drba；PRGN-2012）上市，用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。

据悉，该疗法是全球首个且唯一获得FDA批准用于治疗成人RRP的疗法。值得一提的是，Precigen于2024年12月在加速批准途径下完成了滚动生物制品许可申请（BLA）的提交；然而，FDA此次授予Papzimeos完全批准，无需进行确认性临床试验。这一消息无疑为患有这一罕见病的患者带来了全新希望。

RRP是由低危型人乳头瘤病毒（HPV）慢性感染引起的一种呼吸道上皮组织增生性良性病变。RRP成人发病率为10万分之2到3。

虽然是一种良性病变，但RRP有侵袭性表现，会造成喉梗阻、气道梗阻等，且反复复发，成人RRP还具有癌变风险，是耳鼻咽喉头颈外科罕见且难治性疾病。RRP的治疗主要依赖于反复手术，部分患者一生中需接受数百次手术。可手术并不能解决疾病的根本原因，并可能带来显著的发病率，同时增加患者和医疗系统的负担。

Papzimeos的获批将彻底打破这一僵局。作为一种基于非复制型腺病毒载体的基因疗法，它通过在12周内分四次皮下注射完成治疗，表达由HPV6型和11型病毒蛋白特定区域组成的融合抗原，从而在RRP患者体内激发针对HPV 6/11蛋白的特异性免疫反应。该疗法由Precigen公司利用其专有的AdenoVerse治疗平台开发，代表了RRP治疗领域的一种全新范式。早在2021年，Papzimeos就获得FDA授予的孤儿药资格。

Papzimeos的获批是基于一项针对成年RRP患者的单臂、开放标签临床试验研究数据，其研究成功达到了预期的主要安全性和有效性终点。

研究结果显示，51%（18/35）患者在接受Papzimeos治疗后实现了“完全缓解”，即在治疗后12个月内无需任何手术。这种完全缓解状态持续超过12个月。在持续随访的18名完全缓解患者中，已有15名在第24个月评估时仍维持完全缓解状态，达到了不可思议的两年之久！且处于缓解状态的这些患者外周血HPV特异性T细胞的扩增程度显著高于无应答者，表明临床获益与诱导HPV特异性T细胞之间存在强烈的相关性。

此外，Papzimeos安全性方面表现良好，大部分的治疗相关不良事件为轻度至中度，未观察到剂量限制性毒性，也未报告任何与治疗相关的严重不良事件。

“一个多世纪以来，自RRP首次被确认为一种独立疾病以来，患者一直不得不依赖反复手术来控制这一顽疾。今天是一个历史性的转折点。随着FDA对Papzimeos的里程碑式批准及其广泛适应症的确立，所有成年RRP患者如今都可接受这一针对疾病根本病因的疗法。”Precigen总裁兼首席执行官Helen Sabzevari博士表示。

       Precigen是一家专门开发创新基因和细胞疗法以改善患者生活的生物制药公司，成立于1998年，是Intrexon的子公司，并于2013年上市。受此消息影响，Precigen在8月15日股价大涨59%，市值达到8.8亿美元。