上周，专注于非病毒载体基因疗法的 Generation Bio 宣布将裁员90%，引发业界广泛关注。此次裁员计划将分阶段实施，从 8 月中旬一直持续到 10 月底。

回溯公司人员变动历程，裁员并非首次。截至 2024 年底，Generation Bio 拥有 115 名全职员工，而今年 1 月已裁掉 20%，剩余员工约 92 人。按照此次高达 90% 的裁员比例计算，约有 83 人将受到影响，这意味着经过此次裁员，公司的核心团队规模将大幅缩减。

更早之前的 2021 年 12 月，Generation Bio 遭遇了一次重大的项目挫折。其血友病 A 基因疗法项目在小鼠模型中表现亮眼，高达 205% 的峰值平均人凝血因子 VIII 表达让人充满期待，但在非人类灵长类动物中，这一数值却骤降至仅 2%。这一巨大的落差直接导致公司股价暴跌超过 55%，也迫使公司回到原点，重新寻找适合人类的候选药物，临床试验的时间表更是被大幅推迟。

从技术层面来看，Generation Bio 拥有独特的核心技术 —— 细胞靶向脂质纳米颗粒（ctLNP）递送平台。这项技术具备显著优势，能够 “选择性进入” T 细胞，精准递送小干扰 RNA（siRNA）疗法来调节免疫细胞。与其他脂质纳米颗粒系统相比，ctLNP 以 “隐形” 模式运作，可最大限度减少脱靶效应，还能向多种细胞类型靶向递送基因治疗载体。

从早期研究数据来看，该技术也展现出良好前景。在第二季度财报中，公司公布了一项非人类灵长类动物研究结果：0.5mg/kg 剂量的 ctLNP-siRNA 在三周内，显著降低了 T 细胞中 β2 微球蛋白的水平。这与之前在非人类灵长类动物中进行的研究结果一致，有力地证明了 ctLNP 能高效、选择性且特异地向多种细胞类型递送不同载体，包括信使 RNA 和公司专有的免疫静默 DNA。

尽管 Generation Bio 的临床研究前景被一致看好，但其走向临床和市场的道路却因资金紧张而受到严重威胁。CEO 杰夫・麦克多诺（Geoff McDonough）在声明中再次强调：“我们的项目数据还处于早期阶段，我们认识到要在患者身上达到概念验证需要大量的时间和投资。” 他还提到 “延长当前现金消耗周期存在不确定性”，并补充说，Generation Bio 目前的战略重组将有助于 “最大化资产的价值”，此次大规模裁员正是战略重组的重要一步。

从财务数据来看，公司的状况也不容乐观。根据 Generation Bio 周三发布的第二季度财报，该公司 2025 上半年累计收入 948.80 万美元，去年同期累计收入为 815.00 万美元，同比增长 16.42%，收入方面略有增长。但在亏损方面，2025 上半年累计净亏损 3572.50 万美元，去年同期累计净亏损为 9497.30 万美元，虽同比缩小 62.38%，但仍处于较高亏损水平。

由于没有产品上市，且 ctLNP 平台仍处于非常早期的阶段，Generation Bio 第二季度净亏损达 2090 万美元。不过，根据周三发布的财报，截至 2025 年 3 月 31 日，现金、现金等价物和有价证券为 1.576 亿美元，足以维持其目前的运营。

未来，如何在现有资金基础上，推动技术研发与项目进展，摆脱当前困境，成为 Generation Bio 亟待解决的关键问题。对于这家专注于基因疗法的公司而言，前方的道路充满挑战，但其核心技术所蕴含的潜力也让业界对其未来发展仍抱有一丝期待。