商品名：Ekterly
适应症：遗传性血管性水肿
研发公司：KalVista制药
2025年7月7日，KalVista Pharmaceuticals 宣布美国食品和药物管理局（FDA） 已批准EKTERLY®（sebetralstat）一种新型血浆激肽释放酶抑制剂，用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。该药物是唯一一个口服按需治疗HAE的药物。
EKTERLY®（sebetralstat）是一种新型血浆激肽释放酶抑制剂，是美国获批的首个且唯一口服按需疗法，用于治疗12岁及以上人群的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。目前研究正探索其在2至11岁儿童中的使用，全球主要市场的多项监管应用也在审查中，有望成为全球HAE管理的基础疗法。
适应症：苯丙酮尿症
商品名：Sephience
研发公司：PTC Therapeutics
7月28日，PTC Therapeutics宣布，美国FDA已批准Sephience（sepiapterin）用于治疗儿童和成人苯丙酮尿症（PKU）患者。此次批准适应症范围广泛，适用于1个月及以上、对sepiapterin有应答的成人和儿童高苯丙氨酸血症（HPA）患者。Sephience近期也已获得欧盟委员会的上市批准。
Sepiapterin是一种口服制剂，具有双重作用机制，以提高苯丙氨酸羟化酶（PAH）的活性。首先，sepiapterin是一种前体化合物，能够迅速被吸收并在细胞内转化为四氢生物蝶呤（BH4），这是一种关键的PAH辅助因子。Sepiapterin还具有独立的伴侣效应，可纠正PAH蛋白错误折叠，从而增强酶功能。通过这一双重作用机制，sepiapterin有效降低血液中的苯丙氨酸水平，并有潜力治疗广泛PKU患者。
