一年一度的医保目录调整开始了，这是国家医保局成立以来的第 8 次重要调整。与往年不同的是，此次调整开创性地在基本医保目录之外，首次增设了商保创新药目录。这一开创性的设计，形成了 “基本医保保基本、商保覆盖高价值创新药” 的分层格局，精准地匹配了不同药品的属性和患者的保障需求。

前天，国家医保局公布了《通过 2025 年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商保创新药目录调整初步形式审查的申报药品》名单。这一公示如同投入湖面的巨石，激起千层浪，引发社会各界广泛关注。

罕见病信息网统计显示，35种罕见病药品成功通过了商保创新药目录的形式审查，如血友病的基因治疗药物波哌达可基注射液、治疗黏多糖贮积症的艾度硫酸酯酶β注射液、治疗短肠综合征的替度格鲁肽等

更值得关注的是，其中17种药品同时通过了基本医保和商保“双目录”的初步审查。

基础医保“保基本” 的制度定位与民众日益多样化的健康需求之间的矛盾逐渐凸显。基本医保专注于保障基础医疗需求，坚守 “保基本” 的定位，这意味着一些创新程度高、临床价值大但价格昂贵的药品，由于超出了基本医保的承受范围，难以纳入其中。

商保创新药目录的设立，正是对这一困境的有力回应。它创新程度高、临床价值大、患者受益显著，但因超出“保基本”定位暂时无法纳入基本目录的药品。按照规定5年内即2020年1月1日至今年6月30日批准上市的新通用名或治疗罕见病的独家药品均可申报。这一精准定位，为那些暂时无法进入基本医保目录的高价罕见病药品提供了新的出路。

1困局中的创新药迎来新希望rare disease

新机制正为一些困局带来转机，以百时美施贵宝（BMS）申报的纳武利尤单抗联合伊匹木单抗（简称 “O+Y”）为例，这款药品多年来一直无缘医保谈判，陷入困局。然而今年，凭借 “适应症重大变化” 和 “罕见病治疗药品” 双重条件，它成功同时通过了医保目录和商保目录初审。这一突破，无疑为 “O+Y” 的市场前景注入了一剂强心针。

O 药和 Y 药的组合在全球多个国家获批用于恶性胸膜间皮瘤、黑色素瘤等罕见病适应症，具有显著的临床价值。O 药作为 BMS 最突出的资产，它是全球首个 PD-1 抑制剂，去年全球销售额约为 101 亿美元，但随着市场竞争的加剧，特别是来自默沙东的帕博利珠单抗（K 药）的强力挑战，其业绩受到压制。K 药去年销售额高达 295 亿美元，远超 O 药。O药面对全球业绩下滑、竞争对手压力和中国核心专利即将到期的严峻形势，进入医保目录成为 BMS 的必然选择。而商保目录的出现，为 “O+Y” 提供了另一条价值认可和支付的通道，使其在困境中迎来了新的生机。

同样可能受益于新政策的还有新上市的杜氏肌营养不良（DMD）创新药 —— 伐莫洛龙口服混悬液。今年 7 月份，这款药物在全国各地开出产品上市后的首批处方。伐莫洛龙作为新型解离性皮质类固醇，能够在控制炎症、延缓 DMD 进展的同时，显著降低副作用，为 DMD 患者提供了一种更安全的治疗选择。然而，其高昂的价格却让许多患者望而却步。目前伐莫洛龙定价 22480 元 / 瓶，据测算，≥40kg 的患者年治疗费高达 492312 元，且患者需终身用药。此次，伐莫洛龙同时进入了医保和商保初审目录，虽然最终价格尚未确定，但这一消息无疑给中国七万 DMD 患者和家庭带来了希望的曙光。企业积极参与，也体现了其对于惠及更多患者的决心和信心。

2政策暖风引发资本市场热潮rare disease

今年初，国家医保局明确2025年内国家医保局计划发布第一版丙类目录（即商保创新药目录）；申报工作从4月1日开始。

政策暖风迅速传导至资本市场，受益于商保创新药目录发布和新产品上市，罕见病药企北海康成成为市场瞩目的焦点，其股价在2025年涨幅惊人地超过1400%。

在此次名单中，其旗下三款罕见病药物——包括今年5月获批上市的用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代产品注射用维拉苷酶β；用于治疗ALGS/PFIC胆汁淤积性瘙痒的氯马昔巴特口服液；用于治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶β注射液全部通过商保创新药目录初审，充分展现了市场对“医保+商保”双轨机制下罕见病药物市场前景的强烈信心。

另外值得一提的是，本周二百洋医药宣布认购北海康成股份的消息，以强化罕见病管线市场布局，共同推动罕见病创新药商业化进程，消息公布后更是推动其股价单日暴涨25.75%，市场热情可见一斑。

3政策支持创新药高质量发展rare disease

7月中下旬，国家医疗保障局连续召开五场座谈会，专门聚焦“医保支持创新药械”。

国家医保局“真支持创新、支持真创新、支持差异化创新”的鲜明态度贯穿五场座谈会，明确拒绝伪创新、内卷式创新。

国家医保局医药管理司司长黄心宇在投资专场座谈会上表示，真创新就是创新药要在临床效果、患者获益的角度上有额外的提升，能够给社会带来额外的获益，而不仅是增加了一种选择。“在价格方面，我们希望创新有创新的价格，跟随有跟随的价格，仿制有仿制的价格。”黄心宇说。

对于医保部门支持创新药发展的方向，黄心宇表示：一是发挥医保政策导向，为创新药研发方向提供建议；二是支持真创新，临床效果、患者获益是基础；三是支持差异化创新，拓展创新宽度和深度，避免过度内卷；四是支付方的综合考量，临床价值、社会价值、经济价值、创新价值的综合研判；五是加强政策部门和行业的沟通协调，凝聚价值共识。

按照工作规划，2025年医保谈判将于9-10月进行，结果于10-11月公布。医保目录调整与商保创新药目录制定同步推进。

医保与商保的“双轨并行”，回应了“天价药”难题，让罕见病患者在基本医保的基石之上，有望通过商业保险获得更广泛、更高水平的保障。未来，随着政策进一步完善和市场机制的优化，更多患者将有望用上急需的创新药物，真正实现病有所医、药有所保。