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刚刚！中国首款罕见病基因疗法获批！系自主研发

FDA双资格认定！基因疗法为罕见病患儿带来新希望

1.55亿美元融资，开发罕见病基因编辑疗法

填补两种罕见病无药可治空白，全球3期临床即将启动

“满月脸”背后的故事：库欣综合征的真相与希望

在国际库欣关爱日来临之际，罕见病信息网特邀吉林大学白求恩第一医院内分泌代谢科主任王桂侠教授，围绕库欣综合征的早期识别、诊疗现状及创新治疗展开深度访谈，助力提升公众对疾病的科学认知，为患者点亮希望之光。

DMD基因疗法临床试验暂停，患者死亡事件引行业震动

在一封致世界杜氏肌营养不良组织的信函中，罗氏于3月31日表示，其已暂停了I期、II期和III期试验，这些试验均在研究用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因治疗药物。

非典型溶血性尿毒症综合征改名了，重新认识这一罕见病

本文结合2025年3月27日新发布的一篇综述，探讨CM-TMA的命名演变、病因、临床表现、诊断路径以及妊娠相关情况，为大家提供认识与诊断这一复杂疾病的关键要点。

你以为的“喝凉水都胖”，可能是库欣！中山一院专家教你识破身体警报

在国际库欣关爱日来临之际，罕见病信息网特邀中山大学附属第一医院内分泌科廖志红教授，围绕库欣综合征的早期识别、诊疗现状及患者管理展开深度访谈，助力提升公众对疾病的科学认知，为患者点亮希望之光。

三地专家齐聚，分享库欣综合征疾病困境及治疗希望 | 库存健康欣然前行

2025年4月8日国际库欣关爱日（Cushing’s Awareness Day）来临之际，罕见病信息网特别策划“2025 库存健康欣然前行 | 国际库欣关爱日特别直播”，围绕库欣综合征的疾病认知与科普、诊疗困境与挑战、创新治疗与希望、患者关怀与支持特邀医学专家开展跨域对话，助力提升公众对疾病的科学认知，为患者点亮希望之光。

全球首款！罕见病新药获批上市，公司股价大涨46%

近日，Soleno Therapeutics 宣布，美国 FDA 已批准 VYKAT XR（二氮嗪胆碱，Diazoxide choline）缓释片上市，用于治疗患有普拉德-威利综合征（Prader-Willi Syndrome，PWS）的成人和 4 岁及以上儿童的食欲过盛。

年销74亿美元药物登陆中国！罗氏罕见病药再批准

3月31日，罗氏宣布奥瑞利珠单抗（Ocrelizumab，OCREVUS）的上市申请已获NMPA批准，每六个月静脉输注一次给药，用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化）和成人原发进展型多发性硬化症（PPMS）。

商保药品目录有新进展据流出初稿，有3款罕见病药物，涉及2个适应症

2025年3月28日，有媒体获悉，中国保险行业协会就商业健康保险药品目录-A系（下称“商保药品目录-A系”）初稿面向各健康险专委会常委单位征求意见。

Lululemon创始人患罕见病，斥巨资押注的基因疗法将进入人体临床试验

Epicrispr Biotechnologies公司宣布获得6800万美元B轮融资。

前三名均是罕见病药物，2024小核酸药物营收TOP10公开

2024年小核酸药物市场持续增长，TOP10产品总营收达50亿美元。

5300万，罕见眼病基因疗法融资成功

今日，Hubble Therapeutics LLC公司宣布成功完成730 万美元（按今天的汇率计算，约为5302万人民币）的A 轮融资，这将推进其主要候选药物 HUB-101 进入人体临床试验。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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