Corbus制药控股有限公司是一家关注罕见病、慢性病以及严重炎性和纤维化疾病的临床制药公司，该公司宣布，其用于治疗弥漫性皮肤型系统性硬化病的研究性新药Resunab™ 的2期临床试验开始患者招募。
系统性硬化病是一种严重威胁生命的自身免疫性疾病，以慢性免疫系统活化、血管损害以及皮肤、肺脏和其他内脏的纤维化（瘢痕形成）为特征。系统性硬化病最常影响中年女性，其发病率和死亡率显著。目前尚无FDA批准的专用于治疗系统性硬化病的药物。
该公司的首席医疗官Barbara White博士评论道：“这项研究的启动是Resunab临床开发中的重要里程碑。更为重要的是，Resunab很有可能为系统性硬化病患者提供一种全新的治疗手段。这些患者亟需不会导致免疫系统抑制的有效治疗方法。”
Resunab是一种与活化免疫细胞和成纤维细胞上的CB2受体优先结合的、新型合成的口服拟内源性大麻素药物。大量临床前和体外模型已经证明，Resunab与CB2的结合触发“特定促炎症消退脂类介质”（SPMs）的产生，从而激活治疗炎症和纤维化的内源性级联反应。这一级联反应使得慢性活化的免疫系统恢复到内稳态并且在不引起免疫抑制的情况下抑制纤维化。
该试验由主要研究者纽约威尔康奈尔医学院特种外科医院血管炎和硬皮病项目主任Robert Spiera 博士牵头，试验将在美国多家治疗系统性硬化病的专科诊所开展。
Spiera 博士说：“Resunab具有抗炎和抗纤维化的疗效，而这些与系统性硬化病的疾病进程密切相关。Resunab有潜力能解决该疾病未满足的重大需求，为其提供有效治疗，改善这种破坏性疾病患者的皮肤和肺部受累以及其他表现，对此我们满怀希望。目前这些患者的治疗方法很有限，而Resunab诱导SPMs的作用机理使得它有可能为患者带来临床益处。”
该2期临床试验是一项双盲、随机、安慰剂对照研究，将招募36例系统性硬化病患者，治疗84天，随访期为28天。预计该试验约需16个月完成，按照研究设计，将评估 Resunab的安全性和耐受性，并通过测定系统性硬化病联合反应指数或CRISS 评分来评估其对临床结局的潜在影响。此外，还将通过几项次要终点来评估Resunab对患者报告结局的疗效、其作用机理以及在该患者人群中对生物标记物的影响。欲了解Resunab 治疗系统性硬化病的2期临床试验的更多详细信息，请访问ClinicalTrials.gov网站，其检索注册号为NCT02465437。
“我们很高兴这项临床试验符合了所有法规要求(FDA, DEA, IRB)，从而得以顺利开始招募患者。这项试验的启动是继上季度我们启动2期皮肌炎试验之后，Resunab目前正在进行的第二项临床试验，同时我们正按计划即将启动Resunab治疗囊性纤维化的2期研究，”该公司的首席执行官Yuval Cohen 博士介绍说，“这三项平行的2期研究各针对一种不同的罕见性炎性疾病，一旦这些研究全部启动， 我们将完成Resunab的最初临床计划，并显著提升这一主要候选产品的潜在价值。我们期待在2016年底获得来自这些研究的数据。”
美国食品及药品管理局于2015年6月授予Resunab用于治疗系统性硬化病的孤儿药资格，近期公司又获得该适应症研究性药物开发项目的快速通道资格。
关于系统性硬化病
系统性硬化病是一种病因不明的慢性全身性自身免疫性风湿病。在美国，系统性硬化病的患病人数为35,000-70,000，患者于中年发病。系统性硬化病患者中女性约占80%。系统性硬化病的疾病进程包括免疫系统活化、小血管损害以及皮肤和内脏纤维化，包括肺、心脏、肾、胃肠道和肌肉骨骼系统。其慢性疾病负担、发病率和死亡率显著。心肺疾病是系统性硬化病的主要死因。免疫抑制剂如口服皮质类固醇、甲氨喋呤和吗替麦考酚酯可用于治疗症状和体征较严重的该病患者。目前尚无FDA批准的专用于治疗系统性硬化病的药物。
关于Resunab™
Resunab™ 是一种与活化免疫细胞上表达的CB2受体优先结合的、新型合成的口服内源性大麻素药物。CB2激活触发消除炎症和抑制纤维化的内源性通路。临床前试验及1期临床试验表明，Resunab具有良好的安全性、耐受性和药代动力学特性。在炎症和纤维化的临床前模型中也显示了其极具潜力的疗效。 Resunab 通过增加“特定促炎症消退脂类介质”以及抗炎介质的产生，同时减少炎性介质的产生和组织炎症来促使炎症缓解。Resunab 能直接作用于成纤维细胞从而抑制组织瘢痕形成。Resunab能在不引起免疫抑制的情况下有效激发内源性通路以“终止”慢性炎症以及纤维化进程。
关于Corbus
Corbus 制药控股有限公司是一家专注于治疗罕见病、慢性病以及严重炎性和纤维化疾病新型疗法的研发与商品化的临床制药公司。该公司的主要候选产品Resunab™ 是一种治疗慢性炎症和纤维化进程的新型合成的口服内源性大麻素药物。Resunab 目前正在进行治疗弥漫性皮肤型系统性硬化病和以皮肤为主的皮肌炎的2期临床试验。Resunab治疗囊性纤维化的2期临床试验计划在2015年开始。
原文链接：
本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。
