Chiasma公司（Chiasma, Inc.），一家专注于改善罕见及严重慢性病患者生活质量的临床阶段生物制药公司，近日宣布：其名为“CHIASMA OPTIMAL”（多国多中心的奥曲肽胶囊vs.安慰剂治疗）的国际性3期临床试验完成50%患者的随机化。该临床试验正在评估商品名为MYCAPSSA®的奥曲肽胶囊（octreotide capsules）候选产品作为成人肢端肥大症（acromegaly）患者的维持治疗。公司同时宣布CHIASMA OPTIMAL达到美国食品与药物管理局（FDA）的要求——至少10名来自美国的患者完成随机化。

Chiasma公司预计在2018年末完成CHIASMA OPTIMAL随机化并在2019年第四季度发表顶线数据。这一时间和试验开始时宣布的计划相一致。

CHIASMA OPTIMAL试验在FDA代谢及内分泌产品部门的特殊评估协议（Special Protocol  Assessment，SPA）下进行。特殊评估协议中，申请者和FDA在3期临床试验开始前，针对试验的方案设计、终点及分析达成一致，以评估试验是否充分达到FDA批准的科学和监管要求。

“我们因肢端肥大症项目的临床进展而备受鼓舞，”Chiasma公司总裁兼首席执行官Mark Fitzpatrick说，“达到CHIASMA OPTIMAL 3期试验随机化的中间点是我们向FDA再次提交新药上市申请（NDA）的重要一步。这一招募里程碑标志着我们在推进奥曲肽胶囊作为成人肢端肥大症患者维持治疗的过程中取得了切实进展。我们坚信MYCAPSSA有潜力成为成人肢端肥大症患者的新治疗方案。”

奥曲肽胶囊是一种拟用于成人肢端肥大症患者维持治疗的研究性新型口服药物。肢端肥大症最常见的病因是脑垂体良性肿瘤产生过量的生长激素（GH），如果不进行治疗的话，最终会导致严重的健康问题和早亡。生长激素调节多个代谢过程，并刺激肝内合成胰岛素样生长因子1 (IGF-1)，进一步刺激骨骼和其他组织生长。如果获得批准，奥曲肽胶囊将成为肢端肥大症患者的首个口服生长抑素类似物治疗方案，而目前的标准治疗是生长抑素类似物注射。

原文标题：Chiasma Achieves 50% of Target Patients Randomized in CHIASMA OPTIMAL Phase 3 Clinical Trial of Octreotide Capsules in Patients with Acromegaly

翻：徐晶    校：曹文东

本文由中国罕见病网编译，转载请注明来源。