Lysogene是一家专门针对中枢神经系统（CNS）疾病开发基因疗法的开创性生物制药公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）已经批准新药临床研究（IND）申请，允许其在美国进行LYS-SAD302治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）的国际性、2-3期临床试验。

Lysogene公司也在欧洲提交了临床试验申请（CTA）。

“这项LYS-SAF302治疗MPS IIIA的2-3期研究计划分别在美国和欧洲的4个主要地点进行，获得FDA的IND许可是一个重要的里程碑，”公司创始人兼首席执行官Karen Aiach说，“与该研究相同的设计、实施和运作也得到欧洲药物管理局儿科委员会（PDCO）的批准，从而允许采用一种稳健、严格和一致的多国方法。”

“在与FDA的长期互动后，我们很高兴地宣布就这项MPS IIIA 2-3期研究的非临床、临床、监管和制造等方面与FDA达成了完全共识，”公司首席医疗官Sophie Olivier博士补充说，“此外，过去几个月，从生产角度来看，LYS-SAF302的成功生产和产品发布是非常重要的，可以支持2-3期临床试验的需求。”

LYS-SAF302儿科研究计划（PIP）今年早些时候获得了PDCO的批准。此外，LYS-SAF302还获得了FDA和EMA的孤儿药资格认定，以及FDA的儿科罕见病资格认定。领先的国际基因疗法和MPS中心计划参与该临床试验（NCT03612869）。

正如之前所宣布的，公司目前正在寻找融资机会，特别是通过战略伙伴关系或交易，或着潜在销售一个或多个产品，以扩大其现金渠道，并启动这项MPS IIIA临床试验。

MPS IIIA是一种症状使人衰弱的致命性神经系统疾病，目前尚无获批治疗方法。中枢神经系统表现占主导地位，特别是智力残疾，逐渐丧失已习得的技能，严重的睡眠和行为障碍。

外文：Lysogene Announces FDA approval of IND Application on Initiate Phase 2-3 Clinical Trial in MPS IIIA