人民日报消息,5月25日，全国人大代表孙伟表示，罕见病种类众多，罕见病儿童为数不少，患病儿童难以融入社会，给家庭带来沉重负担，社会却对此关注不多，办法不多，宜加快建立儿童罕见病遗传咨询体系、诊治协同体系，加快人工智能等技术应用，做好儿童罕见病诊疗预防工作，并逐步把儿童罕见病用药纳入医保，减轻患病儿童及其家庭的医疗和经济负担。

据北京晚报,全国政协委员、北京大学第一医院丁洁教授是儿科肾病专家，也是北京医学会罕见病分会主任委员。临床中，她经常会见到一种名为遗传性进行性肾炎的罕见病患儿。这些患儿家庭负担沉重，有些孩子病情发展到终末期，只能等待肾移植。罕见病分会的专家们见到的罕见病各种各样：“瓷娃娃”“蝴蝶宝贝”“渐冻人”“月亮孩子”……这些“美丽”的名字背后，是一个又一个负担沉重的家庭。丁洁说，现在有些罕见病已经有药可治，但价格昂贵。

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国务院颁布《关于深化医疗保障制度改革的意见》

今年2月20日，国务院颁布了《关于深化医疗保障制度改革的意见》，指出要促进多层次医疗保障体系发展。强化基本医疗保险、大病保险与医疗救助三重保障功能，促进各类医疗保障互补衔接，提高重特大疾病和多元医疗需求保障水平。意见还进一步明确，要探索罕见病用药保障机制。

为了进一步落实《意见》精神，提高重特大疾病和多元医疗需求保障水平，丁洁联合其他多名全国政协委员准备提交《关于建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制的建议》提案，主旨就是逐步推进罕见病医疗保障的多方支付机制。多方支付之“1”是，首先将第一批罕见病目录，共121种罕见病的相关药物，逐步纳入医疗保障，进入国家基本医保用药目录，或在政策容许的情况下，进入省级统筹范畴。多方支付之“4”包括建立罕见病专项救助项目、统筹安排慈善基金进入罕见病支付机制、引导商业保险进入罕见病医疗支付机制以及罕见病患者要支付力所能及的医疗费用。“我们期待通过多种支付，让更多的罕见病患者能够更好地生存，减轻这些患者的经济负担。”