2024年3月7日美国Solid生物制药公司宣布了一项非独家全球许可和合作协议与美国Armatus生物技术公司合作，使用Solid公司专有衣壳AAV-SLB101来开发和商业化美国Armatus公司的矢量化RNAi候选疗法药物，以治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)。临床前研究表明，AAV-SLB101衣壳可增强生物分布并改善肌肉细胞中的表达。

根据协议条款，Solid公司授予Armatus公司使用AAV-SLB101治疗FSHD的非独家全球许可，并将提供Armatus公司AAV-SLB101质粒材料、表征AAV-SLB101的临床前数据以及制造和监管知识，赋能发展。作为回报，Solid公司将收到预付款、实现某些开发和销售里程碑时的付款，以及任何包含AAV-SLB101的产品的净销售额分级特许权使用费。Armatus公司将负责包含AAV-SLB101的许可产品的开发和商业化。美国Solid生物制药公司总裁兼首席执行官Bo Cumbo表示：“我们与Armatus生物技术公司的交易是我们打算向公司和学术机构广泛许可我们的衣壳库的第一笔交易。我们设计AAV-SLB101是为了增强骨骼肌的生物分布，旨在帮助提高AAV基因疗法治疗肌肉疾病的疗效并降低毒性。”“AAV-SLB101是我们下一代 Duchenne 候选药物SGT-003的衣壳，我们很高兴通过与Armatus公司达成的这项协议将AAV-SLB101的用途扩展到FSHD疾病。”

Armatus公司正在开发ARM-201疗法药物，这是一种潜在的同类最佳单剂量疗法，用于治疗FSHD，FSHD是一种由DUX4过度表达引起的进行性遗传性神经肌肉疾病。ARM-201专有的miRNA有效负载旨在减少DUX4，从而阻止肌肉衰弱和萎缩，防止进一步退化，并减轻FSHD引起的炎症和氧化应激。

rmatus公司首席技术官Brian Price博士表示：“使用Solid公司独特的AAV-SLB101衣壳将有助于为我们的FSHD项目实现最佳患者剂量。迄今为止，AAV-SLB101的临床前数据表明，肌肉转导增加，同时减少肝脏中的生物分布。这些数据与我们为ARM-201生成的数据相结合，使我们对与第一代衣壳相比降低AAV总剂量水平的潜力充满信心，“此外，我们对AAV-SLB101所表现出的强大安全性感到鼓舞，该药物作为Solid公司的SGT-003构建体中用于治疗DMD的衣壳已获得批准的IND。有了这个许可，我们渴望将我们优化的ARM-201结构推进为临床评估的主要候选者。”

AAV-SLB101是一种专有的、合理设计的衣壳，专为增强肌肉向性和减少肝脏摄取而开发。与第一代衣壳相比，AAV-SLB101在小鼠和非人灵长类动物中进行了强大的临床前试验，显示出更高的转导速度、增强的骨骼和心肌趋向性、减少的肝脏生物分布和更高的效率。将AAV-SLB101纳入 AAV递送疗法有可能在神经肌肉和心脏疾病的治疗方面向前迈出一步。Solid Biosciences旨在向寻求罕见疾病治疗的公司和学术机构广泛授权 AAV-SLB101。