关于苯丙酮尿症

苯丙酮尿症（PKU）是由于分解苯丙氨酸（Phe）所需的酶缺陷引起的，导致从摄入含有蛋白质或阿斯巴甜的食物中产生的苯丙氨酸（Phe）积累中毒。未经治疗的PKU导致全面的发展迟缓或严重不可逆的智力障碍，以及生长失败、色素减少、运动障碍、共济失调和癫痫。患有PKU的个体需要严格限制饮食并非常小心地进行管理。如果未能妥善管理，PKU可能导致灾难性后果，如脑损伤。患有PKU的人无法代谢苯丙氨酸，后者存在于许多食物中，他们需要补充基于氨基酸的无苯丙氨酸医用配方，以预防蛋白质缺乏并优化代谢控制。用于PKU的医用配方面临提供一系列氨基酸缓慢且无药物后味的挑战。

关于PKU GOLIKE

PKU GOLIKE产品是特殊医学用途食品（FSMPs），用于在医疗监督下饮食管理儿童和成人的PKU。PKU GOLIKE产品采用RELIEF专有的、受专利保护的Physiomimic药物传递平台开发，是首款延时释放氨基酸FSMPs，通过特殊涂层确保氨基酸的生理吸收，模拟自然蛋白质的吸收方式。特殊涂层还掩盖了氨基酸的不愉快味道、气味和余味。PKU GOLIKE颗粒无味，可与多种食物混合。PKU GOLIKE产品含有PKU患者维持神经和肌肉健康所需的全部19种氨基酸，并加强了27种必需维生素和矿物质，包括通常在富含蛋白质的食物中找到的铁、钙和维生素B12。PKU GOLIKE列产品以方便的小包装和医用配方营养棒形式提供。自2022年10月起PKU GOLIKE产品已在美国上市。

关于Eton Pharmaceuticals

Eton是一家创新型制药公司，专注于开发和商业化罕见病治疗方案。该公司目前拥有五种商业化的罕见病产品：ALKINDI SPRINKLE、PKU GOLIKE、卡谷氨酸、无水甜菜碱和尼替西农。以及三个处于后期开发阶段的产品：ET-400、ET-600和ZENEO氢化可的松自动注射器。

关于RELIEF THERAPEUTICS

RELIEF是一家商业化的生物制药公司，致力于推进治疗范式，为特定专科和罕见病患者的生活带来疗效、安全性和便利性的提升。其产品组合提供了一个平衡的组合，包括市场化、产生收益的产品，专有的、在全球范围内获得专利的Physiomimi和TEHCL平台技术，以及一个针对三个核心治疗领域的风险缓解资产组成的靶向临床开发管道：罕见代谢疾病、罕见皮肤病和罕见呼吸系统疾病。该公司的运营和研发工作由一个专业团队负责，该团队成员在生物制药行业中拥有丰富的经验，并在研究、开发以及罕见病疾病领域具备相当专业的知识基础。

Eton制药公司首席执行官Sean Brynjelsen表示：“我们很高兴能够在美国与RELIEF合作推广PKU GOLIKE。经过与代谢遗传学家、营养师和PKU患者的广泛讨论，我们相信PKU GOLIKE是估计为1亿美元美国PKU医学配方市场中最佳的产品。凭借我们的销售队伍和在代谢领域的现有关系，我们相信我们可以显著提高这一重要产品的知晓度、教育和采用率。”

RELIEF临时首席执行官Michelle Lock表示：“我们非常高兴能够与Eton公司为美国的PKU GOLIKE患者建立合作关系，这与RELIEF提高创新产品患者获取能力的策略相一致。Eton公司在代谢空间拥有宝贵的专业知识以及罕见疾病产品的商业化专长。”

PKU，又称苯丙酮尿症，是一种由于缺乏分解苯丙氨酸所需的酶而导致的罕见遗传性疾病，食用含蛋白质的食物时导致体内苯丙氨酸的毒性积累。PKU的治疗需要患者遵守严格饮食，严重限制苯丙氨酸含量，并通常需要低蛋白食物和无苯丙氨酸的医用配方补充。血液中过多的苯丙氨酸会积累在大脑中，阻碍正常的大脑发育。估计在美国有8000名PKU患者使用医用配方来管理他们的饮食。

PKU GOLIKE是一款采用专利保护的、药品级Physiomimic技术制造的下一代医学配方产品，用于在医疗监督下管理PKU饮食。PKU GOLIKE的口味掩蔽、无气味涂层技术旨在提供比其他PKU医学配方更好的口味和更优越的体验。此外，PKU GOLIKE的氨基酸延迟释放配方旨在让患者感到更长时间的饱腹感。RELIEF在2022年第四季度在美国推出了PKU GOLIKE颗粒，并在2023年第二季度推出了PKU GOLIKE热带棒。在产品推出仅几个月后，就获得了超过百万美元的销售额。

Eton计划利用其现有的代谢销售团队推广PKU GOLIKE，该团队目前正在推广Eton的卡谷氨酸、甜菜碱和尼替西农产品。PKU患者的护理通常由代谢遗传学家及其护士从业者和注册营养师的支持团队监督。PKU的医用配方通常包含在保险支付范围内，并作为医用食品产品受FDA监管。