据环球新闻通讯社消息，Tonix生物制药公司，25日宣布FDA已授予TNX-2900罕见儿科疾病认定，该药物是一种专有的镁（Mg2+）增效配方的鼻内催产素，用于治疗儿童和青少年的普拉德-威利综合症（PWS）。TNX-2900此前已在2022年获得FDA的孤儿药认定，用于治疗PWS，并且其调研性新药（IND）申请在2023年获得FDA批准。

图片来源：Tonix Pharmaceuticals

关于PWS

PWS被认为是儿童生命威胁性肥胖的最常见遗传疾病，并且男性和女性发病频率相同，涉及所有种族和民族。PWS是由于在父源性获得的第15号染色体上的一组基因表达缺失造成的。PWS的特征包括新生儿吸吮力弱，以及儿童和青少年出现严重的贪食症，这是一种强烈的生理驱动去进食，会导致严重肥胖和其他与显著死亡率相关的并发症。在一项系统性回顾PWS导致的贪食症的发病率和死亡率的研究发现，PWS的平均死亡年龄为22.1岁。目前尚无批准用于治疗新生儿喂养不良或PWS儿童和青少年贪食症的药物。鉴于这些病症的严重性或生命威胁性表现，迫切需要有效治疗方法以减少发病率和死亡率，提高生活质量，并增加PWS患者的预期寿命。催产素在纠正Magel2基因敲除小鼠PWS和自闭症模型的行为特征方面具有显著效果。已有六项临床试验研究了鼻内催产素作为治疗PWS儿童患者的方法。其中四项研究显示了在改善PWS相关行为/症状方面的证据；三项临床研究报告了在改善贪食症方面的证据；还有一项临床研究显示了婴儿吸吮力的改善。

关于TNX-2900

TNX-2900是基于Tonix专利的鼻内镁增效催产素配方，旨在用于儿童和青少年。这种配方被认为可以提高催产素的效力，并增加对催产素受体相对于抗利尿激素受体的特异性，从而有可能减少激活抗利尿激素受体导致的不希望的副作用。Tonix还在开发另一种鼻内配方，名为TNX-1900，用于治疗青少年肥胖症、暴食症、自闭症患者的骨骼健康和社交焦虑症。催产素是一种在大脑中作为神经递质作用的天然人类激素。催产素被认为存在超过6亿年，存在于包括哺乳动物、鸟类、爬行动物、两栖动物和鱼类在内的脊椎动物。TNX-1900最初作为Pitocin获得FDA批准，这是一种静脉输注或肌肉注射药物，用于孕妇诱导分娩和控制产后出血或出血。鼻内催产素制剂在一些欧洲国家上市，用于协助乳汁分泌。

关于Tonix Pharmaceuticals

Tonix是一家生物制药公司，主要研发和销售用于治疗中枢神经系统疾病的药物，并正在开发用于预防和治疗其他疾病的疗法。该公司计划于2024年下半年向FDA提交一种名为Tonmya的药物的新药申请，该药物已在纤维肌痛治疗的两项III期试验中表现积极。Tonix还在开发TNX-102 SL，用于治疗急性应激反应和长期COVID相关症状。此外，该公司的产品线还包括TNX-1300，用于治疗可卡因中毒的生物制品，以及TNX-1500，一种用于预防器官移植排斥和治疗自身免疫疾病的单克隆抗体。Tonix也正在开发用于罕见病和传染病的候选药物。目前，Tonix的多个药物仍处于研发阶段，尚未获得正式批准。

Tonix制药公司首席执行官Seth Lederman博士表示：“获得罕见儿科疾病认定是TNX-2900发展的一个重要监管里程碑。鉴于PWS是导致儿童生命威胁性肥胖的最常见的遗传原因，我们很高兴FDA已经认识到儿童和青少年中这一重大的未满足需求，特别是目前还没有批准治疗方法的PWS相关的贪食症。”

FDA将罕见儿科疾病定义为一种主要影响出生到18岁之间个体的严重或生命威胁性疾病，在美国受此影响人数不到20万。

新闻来源

1.Tonix Pharmaceuticals Receives Rare Pediatric Disease Designation from the FDA for TNX-2900 for the Treatment of Prader-Willi Syndrome，March 25, 2024.

https://globenewswire.com/news-release/2024/03/25/2851559/28908/en/Tonix-Pharmaceuticals-Receives-Rare-Pediatric-Disease-Designation-from-the-FDA-for-TNX-2900-for-the-Treatment-of-Prader-Willi-Syndrome.html