首页 >资讯
Barth综合征新药Elamipretide在美FDA进入审查
发布时间:2024/04/10

当地时间4月8日,Stealth BioTherapeutics宣布美国FDA已经接受了用于治疗Barth综合征的Elamipretide(中文名:依拉米肽)的新药申请(NDA)。FDA表示,目前正计划召开一次咨询委员会会议来讨论该申请。该申请被指定为标准审查名称,该公司已要求FDA重新考虑。

 

Barth综合征是一种极其罕见的遗传疾病,由线粒体心磷脂缺乏引起,以肌肉无力和心脏异常为特征,通常导致心力衰竭、反复感染、生长延迟和预期寿命缩短。目前没有FDA或EMA批准的治疗Barth综合征患者的疗法。
 
依拉米肽是一种肽化合物,旨在穿透细胞膜,靶向线粒体内膜,在线粒体内膜上与心磷脂可逆结合。如果获得批准,这将是首款线粒体靶向治疗药物依拉米肽的首个上市许可。
除了Barth综合征,该公司表示,依拉米肽也正在开发用于治疗原发性线粒体肌病,预计将于2024年底获得完全招募的3期NuPOWER试验的关键数据。
 
依拉米肽的申请得到了SPIBA-001 3期回顾性自然史对照试验数据的支持,该试验将TAZPOWER期研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03098797)的开放标签部分数据与匹配的自然史对照进行了比较。研究结果显示,依拉米肽治疗达到了主要和大多数次要终点,证明了运动耐量、力量和心脏功能评估的改善。
 
此外,来自TAZPOWER研究的12名12岁及以上遗传确诊的Barth综合征男性患者的数据也支持依拉米肽的有效性。研究参与者被随机分配接受每日一次皮下注射40mg依拉米肽12周或安慰剂(第1部分),随后进行4周清除,然后在对侧手臂进行12周清除。在开放标签延长期(第2部分)中,10名患者接受了每日40mg的依拉米肽治疗,其中8名患者达到了36周的治疗。
 
第2部分的结果显示,在6分钟步行试验中,依拉米肽治疗有显著改善(主要终点;+95.9米;P =.024)和Barth综合征症状评估量表(-2.1分;P =.031)。此外,还观察到膝关节伸肌强度、患者对症状的总体印象和某些心脏参数均有显著改善。
 
据了解,这是Barth综合征晚期临床开发的唯一药物,基于上述临床试验的积极结果,有望获得监管机构的认可。
 
参考来源:
Stealth BioTherapeutics announces FDA acceptance of New Drug Application for elamipretide for the treatment of Barth syndrome. News release. Stealth Biotherapeutics. April 8, 2024.