全球首创核酸递送新药正式进入临床，亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗难题有望被突破
发布时间：2024/04/16
舞蹈，总令人联想到曼妙、优雅的身形。但有这样一种冠以舞蹈之名的疾病——亨廷顿舞蹈症（Huntington's Disease, HD），却令患者无法自控地陷入“舞蹈”中。据估计，这一不可逆的罕见疾病在国内就困扰着约3万人，亨廷顿舞蹈症所引发的社会现实问题也愈发受到重视。
近日，根据美国食品药品监督管理局（FDA）邮件确认，艾码生物科技（南京）有限公司（以下简称艾码生物）核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请（IND）已获得批准。
据了解，该药物是艾码生物第三代体内自组装siRNA核酸递送技术平台开发的首款候选产品，正被开发用于治疗当前无法治愈的亨廷顿舞蹈症。此前，该药物还获得了FDA孤儿药的资格认定。
“从临床前实验结果来看，在公司独有的第三代体内自组装siRNA递送技术平台的加持下，艾码生物有望突破亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗的难题。”艾码生物CEO兼联合创始人孟夏博士表示。
作为罕见的常染色体显性遗传性疾病，亨廷顿舞蹈症患者往往表现出神经功能障碍，运动、认知和精神异常。现有临床信息显示，亨廷顿舞蹈症患者发病高峰期为30~50岁，发病后患者平均寿命约为15~20年，致残率和致死率极高，病人会在不受控的“舞蹈”中逐渐失去生活自理能力。而现有的药物及手术治疗均仅能缓解部分症状，无法实现针对发病原因的根治。
研究结果表明，亨廷顿舞蹈症因突变的亨廷顿蛋白（mHTT）在细胞内异常聚集形成大分子团，而引发的神经细胞死亡。目前，降低mHTT蛋白被认为是治疗该病症的根本和最佳策略。艾码生物自研的ER2001正是沿着这一治疗思路所形成的First-In-Class I类创新药。
作为全球首个采用第三代体内自组装siRNA递送技术平台的产品，临床前实验结果已经确定，ER2001注射液静脉给药后，可透过血脑屏障进入发病部位，起到治疗作用，安全性评价研究显示人拟用剂量远低于动物最大可行剂量。此外，前期艾码生物还完成了大量脱靶风险等分析和评估，排除了ER2001静脉给药后的潜在安全性风险，成功实现IND默示许可。据了解，该公司也在积极推动该产品在国内的IND注册申报，有望年内正式进入注册临床研究。
