2025年8月，据多家淀粉样变性患者组织在社交媒体向成员披露的消息，辉瑞公司计划于2025年底前在美国市场停止销售低剂量转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）治疗药物Vyndaqel。这一举措将使高剂量版本的Vyndamax成为辉瑞tafamidis药物家族中唯一留在市场上的产品，标志着辉瑞在2028年Vyndaqel专利到期前，对ATTR-CM治疗领域产品线的战略整合正式启动。

ATTR-CM作为一种罕见心脏病，治疗选择有限，而辉瑞的tafamidis家族自2019年获FDA批准以来，一直是该领域的核心治疗方案。当时，Vyndaqel（20mg胶囊）与Vyndamax（61mg胶囊）同步获批，二者有效成分相同且临床获益一致，但用药方式存在差异：患者每日需服用4粒Vyndaqel，而Vyndamax仅需每日服用1粒。辉瑞在给患者组织的信息中明确表示，停售Vyndaqel的核心目的是“提升以患者为中心的医疗服务与用药便利性”，通过简化用药方案降低患者服药负担。辉瑞发言人进一步透露，该决策已咨询领域内专家与患者倡导者，各方均认同单一片剂方案更便于患者管理治疗，同时也能减少医护人员与患者在用药选择上的困惑。

从市场表现来看，Vyndaqel的退出早有迹象。据Jefferies分析师基于IQVIA数据的分析，目前美国市场上tafamidis药物的处方中，Vyndaqel占比已不足20%，包括新确诊患者在内的绝大多数患者已转向使用Vyndamax。

事实上，早在2019年两款药物获批时，辉瑞就曾透露，待Vyndamax供应稳定后，将推动所有患者完成剂型转换。如今提前3年停售Vyndaqel，更被解读为应对2028年专利到期的关键布局：Jefferies在最新研报中指出，若能在仿制药进入市场前大幅降低Vyndaqel的临床使用率，可有效减缓整个tafamidis家族的销售额下滑速度，“当Vyndaqel仿制药上市时，该剂型的临床应用可能已微乎其微，从而削弱仿制药的市场影响力”。

从市场竞争格局来看，辉瑞此次聚焦Vyndamax，也是应对ATTR-CM治疗领域新对手的必要举措。近年来，该领域已有两款重要竞品先后获批：2024年11月，BridgeBio的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂Attruby获FDA批准，成为口服给药的直接竞争者；2025年3月，Alnylam的RNA干扰疗法Amvuttra上市，其“每三个月由医疗专业人员皮下注射一次”的给药频率，在便利性上对每日口服的Vyndamax形成差异化竞争。据Alnylam2025年7月财报数据，Amvuttra上市后仅数月，便已有约1400名ATTR-CM患者开始接受治疗，2025年第二季度营收达1.5亿美元，市场渗透速度超出华尔街预期。

值得注意的是，目前市场中存在少量Amvuttra与Vyndaqel联合用药的情况，但Alnylam表示，由于医保支付方可能对联合用药的费用提出质疑，这种用药方式短期内难以普及；不过2028年Vyndaqel仿制药上市后，其价格可能下降，联合用药的成本门槛降低，届时市场格局或出现新变化。

作为辉瑞的核心增长引擎之一，tafamidis家族近年来表现亮眼。2024年，该药物家族销售额同比增长65%，达54.5亿美元；2025年第二季度，其销售额仍保持21%的同比增幅，录得16.2亿美元。为守住这一“营收支柱”，辉瑞在停售Vyndaqel的同时，正全力巩固Vyndamax的市场地位，其明确表示Vyndamax的定价将保持稳定，避免因剂型转换给患者带来额外经济负担。目前，Vyndamax凭借其晶体形态专利，在美国的保护期可延长至2035年（尽管该晶型专利正面临挑战），这为其争取了近10年的市场独占期。

对于ATTR-CM患者群体而言，此次剂型调整虽意味着用药方案的改变，但单一片剂的设计将显著提升服药依从性，减少因漏服、错服导致的治疗风险。患者组织也在协助辉瑞向成员传递过渡细节，包括医保报销流程衔接、用药咨询渠道等，以缓解患者对剂型转换的担忧。业内人士指出，辉瑞的这一决策既是对专利到期风险的前瞻性应对，也是基于患者需求优化产品策略的体现，或将为其他药企在罕见病药物生命周期管理中提供参考范式。

参考：fierce Pharma