当地时间2025年9月9日，Teva制药宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性疗法emrusolmin（TEV-56286，Anle138b）用于治疗多系统萎缩（MSA）的快速通道资格认定。

Emrusolmin是一种靶向病理性α-突触核蛋白寡聚体的小分子药物。2021年10月Teva通过与德国MODAG 公司进行战略合作的方式引进了该产品，Teva获得开发、制造和商业化 Anle138b的全球独家许可。

2022年，FDA授予emrusolmin 孤儿药资格。目前一项2期临床试验正在评估emrusolmin治疗MSA的疗效与安全性。

Emrusolmin通过靶向MSA的主要病理标志物之一α-突触核蛋白来发挥潜在的治疗作用，既往一项在MSA小鼠模型中进行的临床前研究显示：

Emrusolmin显著降低小鼠脑内α-突触核蛋白寡聚体的水平，经过治疗后的小鼠在运动协调和平衡能力方面表现更好，运动功能衰退显著减缓。

此外，Emrusolmin可潜在减少神经元和少突胶质细胞的丢失，显示出可能的神经保护作用。

已完成的2项1期临床研究，包括在健康受试者中进行的1a期研究和在帕金森病（PD）患者中进行的1b期临床研究表明，Emrusolmin持续给药 7-28 天是安全且耐受性良好的。

在PD患者中的药物暴露量高于动物模型中观察到的最低有效血浆水平。

基于临床前和临床1期研究数据，Teva于2024年10月启动了一项在MSA患者中开展的2期临床研究（TOPAS-MSA）。

该研究计划在全球约50家临床中心纳入约200例MSA患者，预计2027年6月初步数据读出。

主要终点为治疗48周后，与安慰剂相比，Emrusolmin治疗患者修订统一多系统萎缩量表（ UMSARS）第一部分评分较基线的变化值。

多系统萎缩是一种毁灭性、快速进展的神经退行性疾病，目前尚无治愈方法，”Teva全球研发执行副总裁兼首席医学官Eric Hughes博士表示。

“emrusolmin所展现出的潜力，正是Teva正在构建的以患者需求为核心、通过战略合作推动创新的研发管线的有力证明。”

主要参考资料：

1.https://www.tevapharm.com/news-and-media/latest-news/tevas-emrusolmin-granted-u.s.-fda-fast-track-designation-for-treatment-of-multiple-system-atrophy

2.https://www.tevapharm.com/news-and-media/latest-news/teva-and-modag-announce-licensing-collaboration-for-neurodegenerative-disease-drug-candidate/

3. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06568237

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