AAVantgarde Bio 成功筹集 1.41 亿欧元，用于推进其针对遗传性眼病的基因治疗项目。此轮融资由 Schroders 领投，现有投资者 Atlas Venture 和 Forbion 跟投，Amgen Ventures 以及多家新投资方也参与了本轮融资。

资金将重点支持其核心候选药物 AAVB-081 和 AAVB-039 的临床开发，前者针对 Usher 1B 型综合征引起的视网膜色素变性（RP），后者用于治疗 Stargardt 病。

AAVB-081 的 I/II 期 LUCE-1 临床试验已在今年 9 月完成首例患者给药，试验在包括坎帕尼亚“Luigi Vanvitelli”大学医院在内的 3 个临床中心开展。而另一款管线 AAVB-039 近期刚获得美国 FDA 快速通道资格认定，其 CELESTE I/II 期临床试验正按计划推进，旨在验证疗法的安全性和有效性。

Usher 1B 型是一种罕见且严重的遗传性视网膜疾病，由 MYO7A 基因突变引起。Usher 1B 型综合征会导致患者进行性视力丧失，同时伴有先天性耳聋，形成双重感觉障碍。

AAVantgarde 公司的 AAVB-081 项目通过基因增强疗法递送全长 MYO7A 蛋白，针对疾病的根本遗传缺陷，有望为受这种双重障碍影响的患者带来生活质量的改善。

Stargardt病是青少年中最常见的黄斑营养不良症，但目前尚无获批疗法。AAVantgarde的AAVB-039 项目通过基因增强疗法直击该病的根本遗传病因——ABCA4 基因突变，递送全长ABCA4蛋白，使任何突变类型的患者均可受益。

“此次投资是对我们团队、科学技术以及两项遗传性视网膜疾病临床项目的有力认可。这两个项目均针对严重疾病的根本遗传病因，为正遭受进行性视力丧失的患者及其家庭带来了病情改善的希望。”AAVantgarde 公司首席执行官 Natalia Misciattelli 博士表示。

Stargardt病、Usher 1B 型综合征相关视网膜色素变性等遗传性视网膜疾病（IRDs），是全球范围内导致儿童及青壮年失明的主要原因之一。这两种遗传性视网膜疾病存在迫切且未被满足的医疗需求。该笔融资将为遗传性视网膜疾病的治疗研发注入关键动力，有望填补相关疾病的治疗空白，为医疗服务不足的患者群体带来新的治疗选择，切实改善他们的生活质量。