日前，4D Molecular Therapeutics(4DMT)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予该公司用于治疗囊性纤维化(CF)肺部疾病的候选产品雾化4D-710罕见儿科疾病认定(RPDD)。

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关于囊性纤维化肺部疾病

囊性纤维化是一种由CFTR基因突变引起的遗传性进行性疾病。它会影响肺、胰腺和其他器官。根据CF基金会的数据，美国有近4万人，全球有超过10.5万人患有囊性纤维化，美国每年约有1000例新诊断的囊性纤维化病例。肺疾病是囊性纤维化患者发病和死亡的主要原因。囊性纤维化可导致肺功能受损、炎症和支气管扩张，并且通常与持续性肺部感染和因无法清除肺部黏液而反复加重相关。囊性纤维化患者需要终生接受每日多种药物治疗。该疾病的并发症导致肺功能进行性丧失、对静脉注射抗生素的需求和住院治疗的增加，最终导致终末期呼吸衰竭。

关于4D-710

4D-710具有治疗多种囊性纤维化患者的潜力，不依赖于特定的CFTR突变，并设计用于气雾剂给药，以实现肺气道上皮细胞内的CFTR表达。4D-710最初是为约15%的疾病不适于现有靶向CFTR蛋白的CFTR调节剂药物(基于变异资格和/或药物不耐受性)的人开发的。在CFTR突变患者中，其疾病对调节剂药物有反应，但肺功能的改善是不完全和可变的。因此，4D-710可能会在更广泛的人群中开发，作为单药和/或与CFTR调节剂小分子药物联合使用。

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2024年1月23日，领先的临床阶段基因药物公司4DMT宣布，FDA已授予该公司的产品候选物气雾剂4D-710用于治疗囊性纤维化(CF)肺病的罕见儿科疾病认定(RPDD)。4D-710正在1/2期AEROW临床试验中对不适合或不能耐受任何目前批准的CFTR调节剂的CF患者进行评估。

RPDD可授予用于治疗主要影响18岁及以下患者，并且符合“罕见疾病或状况”(美国影响人数少于20万人)定义的严重或危及生命的疾病的试验性药物和生物制剂。如果药物或生物制剂被批准上市，4DMT可能有资格获得可转让或出售给其他申办方的优先审评凭证。

4DMT联合创始人兼首席执行官David Kirn医学博士说:“罕见儿科疾病认定是我们4D-710研发道路上一个非常重要的监管里程碑，强调了CF肺病患者(包括儿童)对新型治疗方案的迫切需求，尤其是那些目前不适合接受疾病修饰疗法的患者。”

David Kirn博士还补充说道：“基于迄今为止CFTR的表达水平和临床活性，我们对4D-710有潜力改变CF患者的生活，提供有效和持久的治疗方案感到兴奋。我们将继续纳入AEROW临床试验，并与CF基金会和监管机构合作，以确定最有效的途径来推进这一疗法，预计本季度将获得初步反馈。”

新闻来源

1. 4DMT-Receives-Rare-Pediatric-Disease-Designation-from-FDA-for-Aerosolized-4D-710-for-Treatment-of-Cystic-Fibrosis-Lung-Disease. Jan 23,2024. From https://www.globenewswire.com/news-release/2024/01/23/2814044/0/en/4DMT-Receives-Rare-Pediatric-Disease-Designation-from-FDA-for-Aerosolized-4D-710-for-Treatment-of-Cystic-Fibrosis-Lung-Disease.html