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我国创新基因疗法获美国FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证
发布时间:2024/04/17

4月15日,辉大基因宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予公司的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器(mxABE)疗法儿科罕见病药物资格(RPDD)资格认定,用于治疗OTOF(Otoferlin)基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。这是继2024年2月29日获得孤儿药(ODD)认定后FDA再次认可其潜在临床价值,成为全球首个获得ODD和RPDD双认定的Cas13X-RNA碱基编辑器疗法。

 

去年发表在《Cell-Molecular Therapy》杂志上支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。据悉,这是全球首个获得美国FDA ODD和RPDD双认定的RNA碱基编辑疗法 。
美国FDA授予孤儿药认定(ODD)旨在支持美国每年患病人数少于20万人的罕见病药物开发。获批ODD的潜在好处包括但不限于加速审批通道、上市后7年的美国市场独占权、临床试验费用的税收减免,以及免除《处方药使用者付费法案》(PDUFA)费用(目前价值超过400万美元)。儿科罕见病药物资格认定(RPDD)被授予用于治疗罕见儿童疾病,即影响在美国人数少于20万,年龄在18岁或以下的儿童。根据RPDD计划,该药物最初被批准用于获得RPDD的疾病上市许可申请(BLA)获批后,申办方有资格获得优先审查券(PRV)。申办方可以兑换优先审查券,用于任何后续产品上市申请时的加速优先审查,也可以出售或转让给第三方。PRV的历史交易价格基本上超过1亿美元,最高价格为3.5亿美元。

 

本文来源:辉大基因