香港大学深圳医院骨科医学中心近期开展了低磷酸酯酶症的两项罕见病临床试验，分别是针对低磷酸酯酶症儿童（2岁至<12岁）、青少年（≥12岁至<18岁）和成人受试者的III期研究。
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第一项临床试验
低磷酸酯酶症（HPP）是一种由先天性骨和矿物质代谢缺陷引起的罕见骨软化疾病，该疾病以血清碱性磷酸酶（ALP）活性低为特征，通常表现为骨痛、下肢弯曲、复发性骨折、肌肉无力或牙齿脱落等。
一项“一项评估ALXN1850（重组碱性磷酸酶）在既往未接受过Asfotase Alfa治疗的患有低磷酸酯酶症的青少年（≥12岁至<18岁）和成人受试者中皮下给药的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心、III期研究”正在进行。
这是一项国际多中心、双盲、随机化、安慰剂对照的III期研究，计划在全球范围内约23个国家和地区纳入大约114例患者。国家药品监督管理局和伦理委员会已批准本研究， 研究药物尚未获批上市。
一项评估ALXN1850（重组碱性磷酸酶）在既往未接受过Asfotase Alfa治疗的患有低磷酸酯酶症的青少年（≥12岁至<18岁）和成人受试者中皮下给药的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心、III期研究
来院后，医生将会为您进行进一步的说明和检查，以确定是否能入选研究。
联系方式
如您想进一步了解信息，可联系我们了解关于研究更多的信息。
联系方式：详见http://www.chinadrugtrials.org.cn/（登记号：CTR20240789）
如您成功进入研究，研究医生/助理将依据研究方案为您进行后续访视、发药等事宜。
第二项临床试验
低磷酸酯酶症（HPP）是一种由先天性骨和矿物质代谢缺陷引起的罕见骨软化疾病，表现为牙齿脱落、佝偻病或骨软化和钙化性关节病。HPP患者的体征和症状不尽相同，表现为从出生时危及生命的严重骨矿化受损到成人骨痛、下肢弯曲、复发性骨折、肌肉无力或牙齿脱落。疾病临床表现异质性大，但通常表现为骨和牙齿矿化缺陷。
一项ALXN1850治疗初治HPP儿童受试者的III期研究的临床研究正在进行。该研究计划在全球范围内约20个国家和地区纳入大约30例患者, 是一项国际、双盲、随机化、安慰剂对照的III期研究，研究编号为D8590C00003。国家药品监督管理局已批准本研究（批准号：2024LP00351）。
一项在既往未接受过 Asfotase Alfa 治疗的低磷酸酯酶症儿童（2岁至<12岁）受试者中评价ALXN1850皮下给药相比于安慰剂的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期研究
● 年龄≥2岁且<12岁
● 确诊为低磷酸酯酶症：
○ 佝偻病严重程度评分（RSS）最低为1.0
来院后，医生将会为您进行进一步的说明和检查，以确定是否能入选研究。
联系方式
如您想进一步了解信息，可联系我们了解关于研究更多的信息。
联系方式：小骨：18925232812
详见http://www.chinadrugtrials.org.cn/（登记号：CTR20240840）
如您成功进入研究，研究医生/助理将依据研究方案为您进行后续访视、发药等事宜。
