Hemab Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，为严重、服务不足的出血和血栓性疾病开发新的预防性治疗方法，前不久公布了其正在进行的评估HMB-001的1期初步结果。HMB-001是一种全新双特异性抗体，正在开发中，作为出血性疾病血小板无力症（Glanzmann Thrombasthenia）的预防性治疗。

Hemab高级主管兼HMB-001项目负责人Joe Vogel说：“HMB-001在血小板无力症中首个临床数据表明，该机制适合作为一种全新预防性治疗方法，用于那些每天都面临严重、可能危及生命的出血的被忽视的凝血障碍患者。2期已经在进行中，我们致力于推进HMB-001的临床评估，以带来改变生活的预防性治疗，提高患者的生活质量。”

血小板无力症患者的1/2期首次人体开放标签研究正在评估HMB-001的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。作为英国1期单次递增剂量研究的一部分，7名患者接受了0.2 mg/kg（n=1）、0.5 mg/kg（n=3）或1.25 mg/kg（n=4）的皮下HMB-001。在56天的观察期内，HMB-001耐受性良好；最常见的不良事件（AE）的严重程度为轻度或中度。未发现与HMB-001相关的不良事件或严重不良事件。没有剂量限制性毒性和血栓栓塞事件的报告。

HMB-001治疗导致内源性因子VIIa积累的剂量依赖性药效作用，这与凝血酶原时间的减少和探索性凝血酶生成分析的改善有关。HMB-001的药代动力学特征和半衰期支持每两周给药或不太频繁的给药方案。

伦敦玛丽女王大学Barts Health NHS Trust的Suthesh Sivapalaratnam博士说：“像血小板无力症这样的出血性疾病患者面临着毁灭性的出血事件和相当大的社会心理影响，从严重的疼痛、社会污名化到抑郁和孤立，但没有批准的预防性治疗方法。1期数据支持对HMB-001对全球等待创新以提高护理标准的患者承诺。”

Hemab已开始给药，并正在积极进行2期研究患者招募，该研究为多次递增剂量，并扩展到欧洲和美国各地。

此外，Hemab宣布，HMB-001的临床前研究结果表明，HMB-001有能力在血小板上选择性地积累和增强内源性因子VIIa的活性，提供持续和局部的促凝活性，这支持血小板无力症或其他出血性疾病的预防性治疗。

| 关于HMB-001

HMB-001是双特异性抗体，其用一个抗体臂结合并稳定内源性因子VIIa，并用另一个臂结合活化血小板上的TLT-1。这允许内源性因子VIIa在体内积聚，因子VIIa直接募集到活化血小板的表面，在那里已知有助于凝血，并在没有组织损伤的情况下避免凝血活性。HMB-001旨成为创新的血小板无力症预防性治疗，具有治疗其他使人衰弱的罕见出血性疾病的潜力。美国食品和药物管理局授予HMB-001治疗血小板无力症的快速通道资格认定。

｜关于血小板无力症

血小板无力症是一种罕见的严重出血性疾病，伴有使人衰弱、有时危及生命的出血。国际血小板无力症自然史研究的初步发现显示，104名参与者中有87%报告在过去一周内至少经历过一次出血，其中37%的出血需要医疗。

这些出血事件显著影响血小板无力症患者的心理健康和生活质量。参与者报告情绪低落、情绪问题和社交孤立（分别为66%、50%和44%），80%的参与者报告他们因瘀伤或出血而错过上学或工作。到目前为止，血小板无力症还没有有效的预防性治疗方案。

原文标题：

Hemab Therapeutics Presents Positive Phase 1 Results for HMB-001 in Glanzmann Thrombasthenia at 2024 EAHAD Annual Congress