马修-卢姆雷（Mattew Lumley）是一位医生和研发人员，他自己花了近二十年来专注新药研发和医学发展。儿科和早期新药研发是他的方向。
这不仅仅是职业的关系，更是个人的选择。马修是一位患有罕见的肌肉疾病，杜氏进行性肌营养不良的父亲。
这位父亲先后入职创新大药企辉瑞（Pfizer）和莫德纳（Moderna）公司，先后担任辉瑞罕见病医学总监和莫德纳罕见病研发资深总监。
2021年，他进入了一家专攻基因治疗罕见肌肉疾病的小公司Myosana公司的理事会。
如果这些职务还不算多，他还是一家风险投资机构Medicxi的投资合伙人Venture Partner。在这家风头机构，他主要参与创立和融资处于各个研发阶段的新的生物医药公司。
正当大公司都在一筹莫展的时候，小公司的创新实力才能一展身手。
Myosana的实力就是开发基因治疗的不用病毒的传递工具。
熟悉健点子的你一定不陌生，基因治疗是针对单基因突变导致的各自疾病的针对病根的治疗。
通过传导工具，医学人员将功能正常的蛋白输送到靶向人体细胞，从而达到矫正突变基因，治疗的目的。
基因治疗的必不可少的就是这个传导工具。目前的工具都是使用病毒，因为病毒能快速进入人体细胞中，有着效率的优势。可是，病毒也在进入人体的同时激起人体免疫反应。免疫反应剧烈时可以中和病毒。
这样一来，包裹在病毒中的治疗用的蛋白进入人体后，效果也会大打折扣。
倾听患者声音
许多药企纷纷在研发新药时积极采纳患者的声音。Myosana深入一步，最近任命这位患有进行性肌营养不良的父亲公司首席执行官。
公司同时宣布，最新种子轮融资500万美元，由John Ballantyne领投。这笔钱主要用于在2025年找到第一个针对杜氏肌营养不良的治疗。
患者邂逅鼎力相助
最新的这轮融资没有患者的支持也不行。
这是因为，早期的种子轮融资风险太大，失败几率很高，一般的药企和投资人都不涉及，患者协会此时雪中送炭必不可少。
第一个投资Myosana的就是Cure Duchenne的风险资本，在2019年，这个患者组织的创始人是Debra Miller，是杜氏肌营养不良的年轻人Hawken Miller的母亲。这家风险投资机构投了Myosana的第一笔资金。随后，另一家患者组织跟进，这家组织PPMD是有两个杜氏肌营养不良的儿子的妈妈Pat Furlong创立。
2020年，总共50万美元的资金投入了小公司。
这一轮，最大的患者组织MDA也众人拾柴鼎力相助，加入了投资人的行列。
不做迷你，也不截短
目前的治疗这个罕见的肌肉病，主要的基因治疗，不是迷你就是截短，因为肌肉蛋白太大，装不下！
但是，Myosana的目标，既不做迷你，也不截短。
一句话，要全长的肌肉蛋白。
(不比不知道。全长的肌萎缩蛋白有多大？第一列是全长，第二列是迷你蛋白，第三是截短的蛋白）
这对于装运的“车子“来说，是一个挑战！
迷你也好，截短也好，都不是全长的蛋白，因此就是完全不受免疫反应的影响，安全到达靶向细胞，治疗效果也有效。
Myosana的背后的技术来自华盛顿大学的两位研发人员。一位是Froehner博士。他发现，肌肉的肌萎缩蛋白dystrophin中有syntrophin蛋白。
另一位是Whitehead博士，发现肌肉弱化原理，找到能克服目前的病毒来运送蛋白的显著局限的非病毒方法。
其实其中不是一种方法，而是组合拳。也就是多个方法的组合应用。Myosana研发的目标是基因扩大容量，多次给药而不是一次给药，中和免疫反应，精确肌肉递送。
听上去是很有新意，但是，具体应用如何，不经过实际验证无法知道。
这也是为什么，牵头投资人和几家患者组织携手，要把图纸上的希望在试验中去验证。
万事开头难。第一步迈出去，真正的考验才开始。
“在进行了的18-24个月内，我们将优化这个平台，找到治疗杜氏进行性肌营养不良的研发候选，“马修表示道。
“如果治疗杜氏有效性能证明，将为治疗其他肌肉和心脏疾病提供机会。“
公司新闻稿：https://www.biospace.com/article/releases/myosana-therapeutics-raises-5-million-in-seed-funding/
