四年前，两家开始合作

今天，他们成为一家

原因只有一个，

要踢遗传退行性疾病

一个共同的靶点

线粒体

等待终于结束。这周对于位于剑桥的小公司MitoBridge来说不寻常。世界大药企安斯泰来（Astellas）宣布，4.5亿美元，约合近27亿人民币，收购这个只有4年历史，专注遗传退行性疾病研发的药企。

4.5亿美金中，其中一半2.25亿美元是一次性现金支付。这样的大手笔，即使对于大药企也不寻常，看来，安斯泰来志在必得。

为什么如此让人垂涎呢？

毕竟，Mitobridge只有一个在研新药，MA-0211。

但正是这个线粒体靶点的药，让安斯泰来充满信心。

线粒体功具有治疗遗传、代谢或神经退行性疾病以及衰老的潜力。MA-0211第一个瞄准的就是杜氏肌营养不良（DMD）。

MA-0211作用于DMD患者的肌肉细胞，上调了脂肪酸氧化相关基因，从而能够改善线粒体的功能和生成。一期临床在患者的数据显示，MA-0211有着逆转DMD关键缺陷和减缓疾病进程的潜力。

（MA-0211治疗DMD进入临床一期的关键开发时刻）

这个潜力让安斯泰来独具慧眼，早在2013年，MitoBridge刚刚成立伊始，就得到了安斯泰来的支持，可以说，这是安斯泰一手扶持下成长起来的罕见病新药研发公司。

此外，资本也快速跟进。MPM资本和Longwood基金一前一后，让小公司也如虎添翼，在推进MA-0211的研发方面率先进入临床。

如今，MA-0211刚刚踏入临床一期，正是开发的关键时刻。安斯泰来急不可待，近水楼台先得月。根据四年前的协议，行使了收购权，将Mitobridge高额收入囊中。

Mitobridge名称来自于线粒体（Mitochondria）和剑桥（Cambridge）的开头字母组合。

“合作带来的成果已经超出了我们的预期。这些成果包括了多个项目的快速推进。通过收购Mitobridge，安斯泰来加快了我们对由线粒体功能障碍引起的疾病的投资，以便为患者提供创新的新型治疗选择。”安斯泰来的总裁兼首席执行官畑中義彦表示。

“安斯泰来通过与Mitobridge的合作，以及公司已经组建的重点科学家网络，加大了对线粒体药物研发的参与度。”他补充说。

除了2.25亿美元的一次性付款，安斯泰来还承诺根据MA-0211的临床开发进展情况，将付总额高达2.25亿美元的额外款项。

因为安斯泰来是Mitobridge的大股东，因此实际支付的金额为1.655亿美元。

线粒体治疗DMD加速

杜氏肌营养不良（DMD）是一种X染色体隐性遗传肌肉疾病，由于dystrophin蛋白的基因突变引起。Dystrophin是一种连结肌纤维的细胞蛋白。

当dystrophin失去正常功能的时候，肌细胞通透性改变，大量钙离子内流，导致线粒体破裂，从而引起即细胞内活性氧自由基升高，这是最终造成肌细胞死亡的原因之一。

此外，MA-0211作为线粒体调节剂，也在其它线粒体功能障碍相关的疾病可能具有潜力。

Mitobridge的首席科学官 Mike Patane说，用PPARδ调节剂来改善DMD患者线粒体功能和肌肉健康颇有前景。

“作为安斯泰来的子公司，Mitobridge现在将有更多的资源来继续推进和扩大迄今取得的成就。”Mitobridge公司联合创始人，总裁兼首席执行官汐先和実博士说。

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