1. INSYS 公司启动大麻二酚治疗小胖威利综合征的2期临床试验
研究将评估该公司CBD候选产品在治疗以患儿食欲亢进为特征的罕见遗传病方面的安全性和有效性。
近日，INSYS Therapeutics公司（INSYS Therapeutics, Inc.）是大麻类制药和喷雾技术领域开发、制造及商业化的领导者，该公司近期启动一项2期临床试验，评估其大麻二酚（CBD）口服液制剂治疗普拉德-威利综合征（PWS，小胖威利综合征）的安全性和有效性。PWS是一种罕见遗传病，特征是患儿食欲亢进，经常导致肥胖、2型糖尿病，甚至早逝。
流行病学调查显示，PWS是已确定的、引起肥胖的最常见遗传原因，影响全球逾40万人。
普拉德-威利研究基金会（Foundation for Prader-Willi Research）将每年五月设定为PWS关注月，基金会研究项目负责人Theresa Strong解释道：“PWS患者面临残酷的饥饿感，需要严格的环境限制，比如给储藏室或冰箱上锁，才能防止致命的肥胖。目前尚无有效疗法来解决该病最棘手的方面，而这些方面还会给患者家庭带来极大影响。”
这项INSYS研究将测评该公司专有CBD口服液制剂对PWS患者食欲亢进相关行为的效果，其中食欲亢进是指食欲和食量的异常增多。研究预想在美国10个地点招募66位受试者（年龄在8-17岁），预期在2019年第四季度得到研究结果。2017年12月，FDA授予INSYS公司临床开发项目治疗PWS的“快速通道”资格认定。
INSYS公司负责监管事务的高级副总裁Steve Sherma表示：“尽管PWS需要治疗的是一系列复杂的症候群，但我们的研究将专注于解决其中最具挑战性的一种，即食欲亢进。我们的CBD方案有潜力成为该病有限治疗选择的重要补充。”
除了治疗PWS的2期临床试验外，INSYS公司近期还启动了CBD治疗婴儿痉挛（3期）和儿童失神性癫痫（2期）的临床试验。
原文标题：INSYS Therapeutics Initiates Phase 2 Clinical Trial of Cannabidiol (CBD) for Treatment of Prader-Willi Syndrome
译:姚家思 校:曹文东
2. Soleno公司宣布启动DCCR治疗小胖威利综合征的III期临床试验
为罕见病开发新型疗法的临床阶段生物制药公司Soleno Therapeutics近日宣布：启动二氮嗪胆碱控释片（Diazoxide Choline Controlled-Release，DCCR）治疗普拉德-威利综合征（PWS，小胖威利综合征）的多中心III期临床试验。西雅图儿童医院（Seattle Children’s Hospital）是首个试验地点，Parisa Salehi博士是该试验点的首席研究员。
“PWS会导致食欲过盛，如果不加以控制，将会造成危及生命的肥胖，”Salehi博士说，“这种过度饥饿感会对患者及其家人的生活造成严重损害。目前尚无针对PWS患者群体饥饿感的有效疗法。如果有的话，它将成为改变患者生命的药物。基于目前获得的数据，DCCR有潜力填补PWS治疗的空白。我们期待在这项关键的III期试验中进一步评估DCCR。”
“启动DCCR治疗PWS的III期临床试验是Selono的重大里程碑，”Selono公司首席执行官Anish Bhatnagar博士说，“重要的是，在和美国食品与药物管理局（FDA）会晤后，我们就这项III期临床试验的关键方面达成了一致，并期待与各临床试验点和PWS群体合作，以成功完成此项试验。”
此项DCCR的III期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，将在美国10-15个试验地点招募大约100名PWS患者。预计完成该试验需要9-12个月时间。DCCR已经在美国和欧洲获得治疗PWS的孤儿药资格认定。
>>>关于DCCR
二氮嗪胆碱控释片（Diazoxide Choline Controlled-Release， DCCR）是一种专有、新型、结晶盐形式的二氮嗪缓释片，一天服用一次。其母体分子二氮嗪已在数千名罕见病新生儿、婴儿、儿童和成人中使用数十年，但尚未被批准用于PWS患者。Soleno公司确立了二氮嗪和DCCR治疗PWS患者的专利保护。DCCR开发项目已经得到积极数据的支持，包括已经完成的5项治疗不同代谢适应证和健康志愿者的I期临床研究和3项II期临床研究，其中一项受试者即为PWS患者。在PWS的II期研究中，DCCR表现出解决典型症状食欲过盛的前景。
原文标题：Soleno Therapeutics Announces Initiation of Phase III Clinical Trial of DCCR in Prader-Willi Syndrome
译：林萍萍 校：曹文东
本文由罕见病发展中心（CORD）编译，转载请注明出处。
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