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研究数据显示Vamorolone (VBP15)(温和激素)改善了DMD患者的肌肉力量和耐力
发布时间:2018/07/01

Vamorolone (VBP15)温和激素是ReveraGenBioPharma公司研发的治疗DMD患者的实验性药物,它是一种游离激素,它有着传统激素的治疗作用,同时又大大减少了那些不利的副作用。

 

前段时间公司和国际神经肌肉疾病研究合作小组共同开展了该药物的临床实验,临床实验在六个国家的11个临床试验点进行,这六个国家分别是(美国,加拿大,澳大利亚,以色列,英国和瑞典)。在6月26日,公司公布了最初的数据,结果显示改善了DMD患者肌肉力量和耐力。

 

这次临床实验为公开标签(非盲的临床实验),参加临床试验的患者4到7岁,共招募了48个DMD患儿。参加临床实验的患者使用不同的药物剂量,分别是每公斤体重每天0.2毫克,0.75毫克,2毫克和六6毫克。实验为两个星期的治疗周期,再加六个月的扩展研究。临床试验的编号为NCT02760264, NCT02760277。

 

在临床实验后的评估中,多项功能测试的结果显示改善了患者的肌肉力量和耐力。与国际神经肌肉疾病合作小组开展的DMD自然病程研究中没有服用激素的患者相比,服用每公斤体重2毫克和6毫克Vamorolone (VBP15)温和激素药物的患者显示了临床效果,效果与服用强的松的患者相类似。每天每公斤体重服用2毫克、6毫克Vamorolone的患者只是出现了有限的代谢紊乱和骨转换的改变(这两个问题是服用糖皮质激素患者出现的严重的副作用之一)。

 

Vamorolone (VBP15)温和激素药物的研发采用的是慈善风险投资的模式,十多个国际非盈利基金参与了投资,美国政府和欧盟也提供了资助。