Orphazyme公司是一家致力于罕见病患者开发治疗方法的生物制药公司，该公司最近宣布了口服药物arimoclomol治疗C型尼曼匹克病（Niemann-Pick disease Type C，NPC）患者2/3期临床试验令人鼓舞的顶线结果（top-line results）。

该试验是一项多中心、前瞻性、双盲、安慰剂对照的干预性研究，持续12个月，总计在欧洲和美国招募了50位患者。其目的是评估在现有标准医护的基础

上arimoclomol与安慰剂相比治疗NPC患者的有效性和安全性。试验主要终点NPC临床严重程度评分（NPC-CSS）和临床总体印象量表（CGI-I）将用于评估治疗12个月后arimoclomol治疗组与安慰剂组之间的差异。

总体上，治疗组和安慰剂组的基线特征是均衡的。Arimoclomol的耐受性良好，不良事件总发生率在两组间差别不大，分别为85.7%（治疗组）和81.3%（安慰剂组）。

与安慰剂组（37.5%）相比，治疗组（14.3%）严重不良事件的发生率更低。顶线数据显示，主要终点衡量的疾病进展减少了74%，不同子人群中显示出一致获益。安慰剂组在CGI-I方面的进展率低于预期，妨碍其显示治疗积极效果的能力。

完整数据集，包括生物标志物数据，将在2018年第四季度获得并进行分析。此外，来自正在进行的非盲扩展试验的24个月数据将在2019年第二季度获得。

Anders Hinsby, PhD

Orphazyme公司首席执行官Anders Hinsby说，“顶线结果显示出的NPC-CSS积极趋势令我们非常振奋，我们现在非常期待对数据的全面分析。此外，非盲扩展试验将提供有关arimoclomol更长期治疗临床益处的数据。我们决定尽可能快地将arimoclomol带给患者。非常感谢患者群体、专业医生，特别是试验参与者及其家人们给予我们的支持。”

Orphazyme公司将与美国食品与药物管理局（FDA）和欧洲药物管理局（EMA）接洽，以确定将arimoclomol用于NPC患者的最佳路径。

Orphazyme公司首席医疗官Thomas Blaettler说，“我们在首个NPC临床试验中就观察到引人注目的有利于arimoclomol的临床相关趋势，NPC-CSS显示疾病进展减少74%更是让我感到鼓舞，对完整量表的相似效果进一步证实了这一点。在4岁及以上患者（50位患者中的44位）中的效果甚至更加显著，p值为0.027。”

外文：ORPHAZYME REPORTS ENCOURAGING ARIMOCLOMOL CLINICAL TRIAL TOP-LINE DATA IN NIEMANN-PICK DISEASE TYPE C (NPC)