真性红细胞增多症是一种源于造血干细胞异常克隆增殖的慢性骨髓增殖性疾病。这种疾病的特点是起病隐匿、发展缓慢，病程中患者会经历两个主要阶段：首先是红细胞过度增殖期，表现为血液中红细胞数量明显增多；随后可能出现红细胞增多后期，此时全血细胞减少、髓外造血现象加重，同时伴随脾脏肿大、脾功能亢进以及骨髓纤维化等病理改变。出血和血栓形成是PV患者最常见的两种并发症，部分病例甚至可能恶化为急性白血病。
9MW3011作为一款具有开创性的抗TMPRSS6单克隆抗体药物，其作用机制在于与靶点TMPRSS6特异性结合，通过上调肝脏细胞内铁调素（Hepcidin）的表达水平来发挥作用。铁调素作为一种关键的铁代谢调节因子，其水平升高可有效抑制肠道对铁的吸收，并限制储存铁向血液循环中的释放，从而降低血清铁含量，实现体内铁稳态的精细调控。
针对诸如真性红细胞增多症以及β-地中海贫血等罕见病，这些疾病的共同特点之一就是铁代谢失衡。然而，目前市场上尚缺乏成熟且针对性强的大分子治疗药物。9MW3011的研发及此次获得FDA孤儿药资格认定，不仅预示着在铁稳态相关罕见病治疗上取得了重要突破，也为全球患者带来了全新的治疗希望。
未来，随着9MW3011进一步完成临床试验并获批上市，它将有可能填补这一领域的空白，成为改善患者生活质量、延长生存期的重要治疗手段，标志着我国乃至全球在攻克罕见病治疗难题上又向前迈进了一步。
