Azafaros前不久宣布，其主要产品nizubaglustat已获得美国和欧盟监管机构的孤儿药资格认定，用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1 gangliosidosis）。此外，该公司的临床试验申请（CTA）已获得多个欧洲国家的批准，用于两项全球3期研究，研究该药物在GM1/GM2神经节苷脂贮积症和尼曼匹克病C型（NPC）中的疗效和安全性。Azafaros预计将于2025年第二季度启动这两项全球试验。

该公司的主要产品是一种潜在的治疗罕见溶酶体贮积症的药物，包括GM1/GM2神经节苷脂贮积症和NPC。今年早些时候， nizubaglustat在GM2和NPC患者中成功进行的2期研究的积极数据表明，该化合物具有良好的安全性。在大多数患者中观察到临床终点的初步改善或稳定，突出了该化合物令人鼓舞的早期疗效趋势。

此次获得的孤儿药物资格认定涵盖了GM1神经节苷脂贮积症，这是一种目前没有治疗方法的罕见疾病。

Nizubaglustat是一种小分子、口服和脑渗透性氮杂糖，具有独特的双重作用模式，可用于治疗罕见的溶酶体贮积症，包括GM1和GM2神经节苷脂贮积症和尼曼-匹克病C型（NPC）。

Azafaros首席执行官Stefano Portolano表示: “Nizubaglustat具有双重作用模式，与现有疗法相比是一个重大的飞跃，有望成为GM1和GM2神经节苷脂贮积症的创新疗法，以及NPC的最佳同类疗法。这些疾病的患者治疗选择有限，我们非常感谢他们及其家人为我们的临床进展做出的贡献。”

在欧盟和美国获得孤儿药资格认定为公司提供了诸多益处，包括市场独占期和降低监管费用，促进罕见病治疗的创新。

｜关于GM1和GM2神经节苷脂贮积症

GM1神经节苷脂贮积症和GM2神经节苷脂贮积症（Tay-Sachs病和Sandhoff病）是分别由中枢神经系统（CNS）中GM1或GM2神经节糖苷积累引起的溶酶体贮积症，导致进行性和严重的神经损伤以及过早死亡。这些疾病主要影响婴儿和儿童，目前还没有缓解疾病的治疗方法。

｜关于尼曼-匹克病C型（NPC）

尼曼-匹克病C型是一种进行性、限制生命的神经溶酶体贮积症，由NPC1或NPC2基因突变和异常的内体溶酶体运输引起，导致各种脂质的积聚，包括中枢神经系统中的神经节苷脂。疾病起病可能发生在受影响个体的整个生命周期里，从产前到成年。

原文标题：

Azafaros granted important regulatory designations and clearance by European authorities for global Phase 3 studies, to be initiated in 2025