近日，AIRNA宣布完成超额认购的1.55亿美元B轮融资。该公司将利用本轮融资获得的资金推动其针对α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的首个RNA编辑候选药物AIR-001进入1/2期临床试验，并开发针对心血管代谢及其他疾病的一系列创新RNA编辑药物。新闻稿指出，该公司的主打项目有望成为治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症的潜在“best-in-class”疗法。

此次融资由Venrock Healthcare Capital Partners领投，Forbion Growth共同领投，RTW Investments、Nextech Invest、ARCH Venture Partners、Forbion Ventures、ND Capital以及其他新的和现有的投资者也参与跟投。AIRNA将利用这笔收益将其用于AATD的主要RNA编辑候选产品（AIR-001）推进1/2期临床试验，并开发用于心脏代谢和其他疾病的新型RNA编辑药物。

• 关键词：RNA编辑疗法

• 最新融资：1.55亿美元B轮

• 本轮投资机构：ARCH Venture Partners、Forbion、ND Capital、Nextech Invest、RTW Investments等

• 资金用途：加速AIR-001临床开发，拓展多疾病领域RNA编辑管线

   

公司计划于2025年下半年向监管机构提交AIR-001的临床试验申请。从 2023 年 9 月至今 AIRNA 已经完成三次共 2.45 亿美元（约 17.8 亿人民币）融资，也意味着投资者对其技术及管线前景的认可。

α1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, AATD）是由α1-抗胰蛋白酶（Alpha-1 Antitrypsin，AAT）基因突变引起的单基因遗传病，收录于中国第二批罕见病目录。由 SERPINA1 基因突变引起的，该基因编码AAT蛋白。在健康状态下，AAT蛋白在肝脏中产生并运输到其他器官，包括肺部，在那里它帮助调节可能引起组织损伤的酶的活性。然而，AAT蛋白的突变可能导致其无法离开肝脏，从而在肝脏中积累并阻止其在肺部发挥保护作用。AATD的常见症状包括呼吸困难、极度疲劳和黄疸。

Beam Therapeutics宣布，其在研的单碱基编辑疗法BEAM-302在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的I/II期临床试验中获得积极结果：数据显示，单剂BEAM-302在显著降低AATD患者体内的α-1抗胰蛋白酶（AAT）突变体水平的同时，显著提高功能性AAT的水平。首例患者接受单次治疗后8个月的随访数据显示，突变蛋白水平降低78%，功能性蛋白恢复至保护阈值以上，且安全性良好。

在AATD赛道，美国基因治疗公司Beam Therapeutics在上个月发布了BEAM-302候选药物的初步临床试验结果。其在研的单碱基编辑疗法BEAM-302在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的I/II期临床试验中获得积极结果：数据显示，单剂BEAM-302在显著降低AATD患者体内的α-1抗胰蛋白酶（AAT）突变体水平的同时，显著提高功能性AAT的水平。首例患者接受单次治疗后8个月的随访数据显示，突变蛋白水平降低78%，功能性蛋白恢复至保护阈值以上，且安全性良好。

BEAM-302并不是第一个进入临床的实验性基因编辑AATD疗法。2024年10月16日，Wave Life Sciences宣布其RNA编辑疗法WVE-006在治疗α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的1b/2a期 RestorAATion-2研究中获得了积极的机制证明数据。

目前针对AATD的已上市药物均为血液制品，是通过静脉输注血浆补充正常AAT的酶替代疗法，且主要治疗AATD引起的肺气肿而非治疗AATD肝病，AATD肝病患者除了肝移植以外，目前没有其他药物治疗的选择。近几年新兴的小核酸药物是针对AATD药物研发的蓝海领域，治疗的潜在市场规模巨大。

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