Advancium Health Network是一家致力于推进罕见病治疗的公共慈善机构，已对两个项目进行资助，以加快对常染色体显性视神经萎缩（Autosomal Dominant Optic Atrophy，ADOA）（最常见的遗传性视神经病变）的潜在治疗方法的研究。

由OPA1基因突变引起的ADOA导致进行性视力丧失，通常在儿童期起病。在严重的情况下，还可能导致听力损失、肌肉无力和神经功能障碍。目前，还没有批准的治疗方法。

Advancium的资金将支持两项临床前研究，重点是ASHA-624，这是由ASHA Therapeutics设计的一种新型靶向SARM1的创新分子胶。SARM1是轴突变性的关键驱动因素，消耗细胞能量的关键分子NAD+。ASHA-624通过将SARM1粘合到非活性状态来抑制SARM1，防止轴突和神经元损失。

哈佛医学院/波士顿儿童医院的Thomas Schwarz博士和Chen Ding博士将领导另一项研究。Schwarz博士团队之前的研究结果表明，在ADOA小鼠模型中删除SARM1可以保留视网膜神经节细胞和视神经的完整性，这表明SARM1可能是一个有效的治疗靶点。该团队现在将测试对SARM1药物抑制是否能具有小鼠模型中相同的效果。

Schwarz博士说：“我们的研究结果表明，治疗性阻断SARM1可以保护ADOA患者的视力。在Advancium的支持下，我们现在可以测试SARM1抑制剂是否可以在患者身上提供相同的神经保护作用。”

由Asha Therapeutics领导的第二项研究将在不同的ADOA小鼠模型中评估Asha-624疗效。Asha是一家生命科学公司，率先利用其专有的PRISM™分子设计技术设计突破性疗法，通过创造新药来恢复正常生物学，并为难以治疗且医疗需求未得到满足的疾病提供功能性治疗，从而能够改善患者的治疗效果。

ASHA Therapeutics的创始人兼首席执行官Sam Shrivastava评论道：“我们感谢Advancium支持的研究，这些研究将为我们用于ADOA产品的有效性和安全性提供有价值和可操作的见解。通过治疗将SARM1恢复到其自然非活动状态，有可能对越来越多的破坏性神经退行性疾病和罕见疾病的患者结果产生重大影响。我们的团队期待与Schwarz博士和Ding博士合作，为患者带来新的治疗方法，并推动ASHA-624走向首例人体临床试验。”。

原文标题：Advancium Health Network Catalyzes Research on an Innovative SARM1 Inhibitor in a Rare Eye Disease

译者：黄娟