Taiho Pharmaceutical公司用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的研究性治疗未能在功能性运动测试结果中显示显著改善，未能达到3期临床试验的主要终点。这项名为REACH-DMD的研究在日本进行，涉及82名5岁及以上的DMD男性患者。

试验设计和结果

这项双盲研究分为两个队列：一个可行走组和一个不可行走组。参与者每天两次接受TAS-205（也称为pizuglanstat，一种口服候选药物）或安慰剂，持续52周。

可行走队列的主要终点测量了患者从地板站起所需时间相对于基线的平均变化。根据7月8日的公告，在52周的治疗期内，TAS-205在这项关键的功能测试中未能显示出与安慰剂相比具有统计学意义的差异。

作用机制和药物开发

TAS-205旨在选择性抑制造血前列腺素D合成酶（HPGDS），这是一种与DMD患者炎症反应相关的酶。这种方法针对与疾病相关的潜在炎症过程，该疾病由于身体无法产生正常的dystrophin蛋白而导致进行性肌肉无力。 

 TAS-205的开发代表了Taiho Pharmaceutical公司努力解决DMD这一主要影响年轻男性的严重遗传疾病的未满足医疗需求。

未来影响和下一步

Taiho Pharmaceutical，Otsuka Holdings的子公司，尚未披露在这次挫折后对TAS-205的未来计划。该公司表示，REACH-DMD研究的进一步发现预计将在即将举行的学术会议上公布。 

 虽然未达到主要终点，但值得注意的是，在早期的2期研究中，治疗组和安慰剂组之间的不良事件发生率没有明显差异。然而，3期试验的详细安全数据，特别是不可行走组的数据，目前尚未公布。 

 这一令人失望的结果突显了开发有效DMD治疗方法的持续挑战，并强调了解决这种破坏性神经肌肉疾病的复杂性。

参考来源： 1. Taiho’s DMD asset fails to improve functional motor test results in phase 3 trial www.fiercebiotech.com