7月16日，知名罕见病公司Sarepta Therapeutics宣布了一项重大战略重组计划。该计划包括裁员500人（占员工总数的36%）、调整研发管线重心。这些决定性的变化旨在确保持续的盈利能力，并保持公司履行其为罕见遗传病患者推进创新药物使命的能力。
此次重组是在美国食品药品监督管理局（FDA）要求Sarepta为Elevidys添加急性肝损伤（ALI）和急性肝衰竭（ALF）黑框警告的背景下进行的。ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）是第一个也是唯一一个获批用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法。
此前已有两名接受Elevidys治疗的非行走青少年患者因急性肝衰竭死亡。Sarepta已同意FDA的要求，并暂停了对非行走患者的Elevidys商业使用，同时计划提交一份新的免疫抑制方案给FDA审批，以恢复该部分患者的用药。
Sarepta将暂停多个针对肢带型肌营养不良症（LGMD）的基因疗法项目，转而优先发展其siRNA平台资产，专注于治疗面肩肱肌营养不良症 （FSHD）、强直性肌营养不良症1型、特发性肺纤维化和亨廷顿病等神经退行性和肺部疾病。
这些计划具有巨大的近期潜力，以潜在的同类最佳方法解决重大未满足的医疗需求领域。Sarepta还在寻求1型脊髓小脑性共济失调（SCA1）和脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）的临床前项目，并与Arrowhead Pharmaceuticals独家合作开发骨骼肌疾病的疗法，并计划在肌肉或中枢神经系统疾病中寻求多达六个发现靶点。
公司预计通过此次重组，每年将节省约4亿美元成本，其中包括约1.2亿美元来自员工裁减，3亿美元来自研发管线的重新调整优先级。
公司也进行了高层管理团队调整，包括任命Ian Estepan为总裁兼首席运营官，Louise Rodino-Klapac博士为研发与技术运营总裁，Ryan Wong为首席财务官，Rachael Potter博士为首席科学官。
Sarepta公布了2025年第二季度的初步财务数据，总净产品收入为5.13亿美元，其中Elevidys贡献了2.82亿美元。公司预计将在8月初公布完整的第二季度财报。
尽管面临重大挑战，Sarepta的股价在盘后交易中一度上涨超过30%，反映出投资者对公司新战略的信心。
