7月16日，阿斯利康宣布其罕见病药物安塞拉米单抗在AL淀粉样变性的Ⅲ期临床试验中未达到主要终点，股价小幅下跌。心脏淀粉样变性延长生存期（CARES）III期临床项目的结果显示，与安慰剂相比，轻链清除抗体anselamimab在Mayo IIIa和IIIb期轻链（AL）淀粉样变性患者中未达到主要终点的统计学显著性。原发性轻链型淀粉样变已被纳入我国罕见病目录。

CARES临床项目是迄今为止在心脏AL型淀粉样变性中规模最大的前瞻性研究，共纳入了来自全球19个国家的406名患者，其中包括根据欧洲修订版Mayo 2004分期系统分类的281名IIIa期患者和125名IIIb期患者。

尽管整体试验数据未达预期，阿斯利康旗下罕见病部门Alexion首席执行官马克·杜诺耶(Marc Dunoyer)仍强调，部分患者群体显示出积极治疗反应。公司正深入分析试验细节，以挖掘潜在价值。作为首个在AL淀粉样变性中展现出临床获益的原纤维耗竭剂，安塞拉米单抗通过特异性结合错误折叠的轻链原纤维，消除器官沉积，其作用机制具有创新性。

当前，AL淀粉样变性的治疗主要依赖达雷妥尤单抗等CD38单抗。Ⅲ期ANDROMEDA研究显示，达雷妥尤单抗联合化疗方案(D-VCd)可使患者完全缓解率(CR)提升至59.5%，心脏和肾脏缓解率分别达53%和58%，显著优于传统化疗。然而，现有疗法仍存在局限性：仅约20%患者符合自体造血干细胞移植条件，蛋白酶体抑制剂对晚期患者效果有限，烷化剂和免疫调节剂则存在安全性问题。

受试验结果影响，阿斯利康股价在盘前交易阶段下跌0.61%，报收69.89美元，总市值2180亿美元。尽管主结果未达预期，但药物在部分患者中的有效性及作用机制突破性仍被视为积极信号。医学专家指出，安塞拉米单抗的局部成功为后续精准治疗提供了方向，尤其是针对现有疗法响应不佳的晚期患者群体。

AL淀粉样变性领域的新药研发竞争激烈。除安塞拉米单抗外，CAEL-101(Anselamimab)在Ⅱ期试验中显示出清除器官淀粉样沉积的潜力，其联合化疗的1年总生存率达93%，但心脏缓解率仅27%(6/22例)，需Ⅲ期试验进一步验证。抗体偶联药物Belantamab mafodotin在早期AL淀粉样变性试验中使70%患者达到≥PR，但适应症拓展仍需大样本数据支持。此外，NEOD001等原纤维靶向药物因疗效未达预期而终止开发，凸显该领域'高风险、高回报'的研发特征。

阿斯利康表示，将持续推进安塞拉米单抗的数据分析，并探索其在更精准患者群体中的适用性。随着对疾病机制的深入理解，原纤维耗竭剂有望与现有疗法形成协同效应，进一步改善患者预后。

安塞拉单抗已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格，并获得美国FDA、欧盟委员会以及日本厚生劳动省治疗AL型淀粉样变性的孤儿药资格。

2020年12月12日，阿斯利康与亚力兄制药共同发表声明，双方达成“现金+股票”收购协议，阿斯利康拟以390亿美元收购亚力兄制药。