患者旅程（Patient Journey）是指患者从疾病发生、诊疗到康复/疾病管理的全周期发展历程。患者旅程研究通过可视化的方式、系统性地呈现患者在不同阶段的真实状况和实际需求，从而引导医生、政府部门、非政府组织（NGO）、研究机构、制药企业等多元利益相关方协同满足患者需求，提升患者生存质量。
2023年起，蔻德罕见病中心联合赛诺菲共同发起一项跨国协作研究，以科学的“患者旅程”（Patient Journey）方法系统描绘中国罕见病患者的真实处境，挖掘未被看见的需求，为医疗、科研、政策及社会支持体系提供关键洞察，完善"以患者为中心"的全程管理生态,更好地提高血友病患者的生存质量。
患者旅程首先瞄准血友病群体。这是一种典型的罕见病，患者从确诊到终身管理面临重重挑战。在全球治疗经验不断积累的同时，如何让国际先进实践与中国本土现实深度对接，成为亟需破解的难题。
此次研究采用“案头研究 + 定量调查 + 定性访谈”相结合的方法，兼顾全局视角与个体故事，构建多维度的患者旅程图谱。
研究具备如下特点：
案头研究
系统梳理《中国血友病管理指南2024》、2023年度中国血友病诊疗数据报告，以及河南、湖北等地的区域调研报告，奠定研究基础。
定量调查
通过全国248份有效问卷，量化分析患者从首次发病到长期管理的关键节点。
定性访谈
访谈36位患者，涵盖30省患者代表（不包括香港、澳门、台湾和西藏），深入揭示地域性挑战与真实处境；
访谈11位三甲医院血友病诊疗专家，大部分为《中国血友病管理指南2024》委员会成员，还包括基层和多学科专家，反映了一线诊疗挑战；
总访谈时长超80小时，形成140万字原始资料，通过叙事分析提炼系统性未满足需求和潜在行动措施；
项目自2023年9月洽谈启动以来，经历了多次在线会议探讨、中国患者深度访谈及可行性研究、试点项目成果汇报、Patient Journey工具本土化适配、正式确定中国两大试点疾病（血友病和杜氏肌营养不良）、正式启动并完成首个血友病患者旅程研究项目。
阶段性研究成果于2025年4月在赛诺菲Co-Lab会议上向全球汇报。研究展现出的中国血友病工作成就，系统性地呈现患者在各疾病阶段的生理状况、心理体验、社会互动、资源支持以及面临的系统性障碍与政策挑战，精准识别其真实需求，得到了国际各利益相关方的普遍关注及一致好评。
蔻德罕见病中心创始人&主任、瑞鸥公益基金会联合创始人&秘书长黄如方先生表示：患者旅程地图项目通过系统收集、分析和共享患者及照护者的医疗体验数据，能够有效揭示疾病不同阶段的未满足需求，为改善医疗服务和制定精准倡导策略提供重要依据。对蔻德而言，参与这一全球项目不仅能深入洞察中国罕见病患者的诊疗痛点，为本土化政策倡导提供实证支持，能促进国际交流与先进经验在国内落地，推动构建覆盖诊断、治疗、支付的全链条支持体系。
未来，蔻德将持续优化这一工具，将其应用于政策倡导、行业协作和国际交流，借由数据驱动的方式推动中国罕见病全程管理的系统性提升，并在全球罕见病议程中贡献更为强有力的中国智慧。
中国血友病患者旅程研究项目将患者历程细分为八个阶段：疾病识别前、症状观测与筛查、医院寻找与转诊、疾病诊断、治疗决策、治疗干预、治疗方案再评估、疾病监测与持续照护，通过身体情况、情绪心理、社会互动、资源支持、系统性障碍、监管政策、行动锚点等七个维度，全面呈现患者全生命周期的真实经历与痛点，其研究成果对罕见病管理相关方具有多维度的参考价值：
对患者：帮助患者更早识别症状，了解疾病演进路径，尽早接受科学的诊疗与管理。
对患者组织：清晰识别患者在各阶段的未满足需求，推动有针对性的支持服务落地。
对医疗机构：以患者旅程为导向，完善罕见病分级诊疗与转诊体系，强化不同阶段间的协同与衔接。
对医护人员：为基层医务人员提供疾病演进参考，减少漏诊误诊，提升确诊率和治疗水平。
对医药企业：加深对患者真实需求的理解，为药物研发、上市准入及患者支持项目提供精准依据。
对研究机构：提供完整的疾病发展路径和患者数据，助力新疗法的研究与验证。
对政府部门：为制定更具针对性的诊疗政策和保障措施提供真实依据，推动罕见病医疗支持体系完善。
未来，蔻德罕见病中心还将在血友病患者旅程研究的成功经验基础上，将这一创新模型拓展至更多罕见病领域，通过精准洞察患者全周期需求，推动诊疗体系优化、政策支持升级和社会资源整合，最终实现‘以患者为中心’的罕见病全生态解决方案，让每一个‘生命孤本’都能获得有尊严、有质量的健康未来。
注：相关研究成果也将在蔻德罕见病中心微信公众号连载，通过权威解读、患者故事与数据可视化，打造中国罕见病领域的高影响力知识平台。
