近日，陈和扎克伯格基金会（CZI）和创新基因组学研究所（IGI）宣布资助儿科CRIPSR疗愈中心（以下称中心）。中心将联合加州大学伯克利分校的基因编辑专长和邻近洛杉矶分校的临床经验，为患有严重遗传病的婴儿开发治愈性疗法。

中心建立于近期成功治疗婴儿KJ Muldoon的临床经验之上，Muldoon患有一种十分罕见的代谢疾病，接受了世界第一次个性化CRISPR基因编辑疗法。

新中心将首要重点放在严重免疫出生缺陷（IEI）和严重代谢疾病患儿开发首发个性化CRISPR定制疗法上，第一步先收治8名患者，以实现长期目标：建立“投入使用此种疗法的标准化流程，以便更多家庭得到治疗”， CZI和IGI在通稿中称。

新项目将由IGI的Fyodor Urnov博士带头，他曾参与测试KJ的定制疗法的安全性。IGI的长期合作伙伴丹纳赫公司，将用类似此前成功治疗KJ的模式，通过子公司Aldevron和埃德特为中心提供制药服务。

中心将通过协调CRISPR疗法的前临床设计和安全性测试来治疗加州大学旧金山分校医院的儿童患者。现有的治疗流程（临床前、制造、细胞产品、临床和监管制度）下，只需3年就可达成目标。

中心将保证其他美国学术性儿童疾病研究中心如果希望设计并使用自己的基于CRISPR的基因疗法来治疗类似病例，就可以获得所有新药研究、监管记录和临床试验数据，并遵守患者隐私保密原则。另外，IGI和CZI将共同与Rare as One Network等患者社群和其他股东保持交流，以完善相关建议，使CRISPR治愈性疗法成本更低、更易获得。

关于IGI

肢带型肌营养不良（LGMD）是一种遗传性疾病，会导致进行性、衰弱性无力和消瘦，从臀部和肩部周围的肌肉开始，然后发展到手臂和腿部的肌肉。LGMD有30多种不同的亚型，每种亚型都有独特的基因突变和不同的症状、进展和治疗方法。

IGI由诺贝尔奖获得者珍妮弗·道德纳于2015年建立，是加州大学伯克利、旧金山和戴维斯三家分校的合作项目。

“IGI的使命是将CRISPR基因编辑用于遗传病标准治疗，CZI富有雄心的目标是帮助科学家治愈所有疾病，这两者契合十分自然，”珍妮弗·道德纳在通稿中称，“我们已经看到定制CRISPR疗法给一个家庭带来了多么大的影响，现在我们想要规模化这种新疗法，让全世界更多的孩子能够受益。”

IGI团队与宾夕法尼亚州大学、婴儿KJ接受治疗的费城儿童医院合作，同时丹纳赫公司下属的Aldevron和IDT埃德特制作了CRISPR疗法的药物。

据通稿称，IGI和丹纳赫已合作两年有余，为开发和提供定制CRISPR疗法创造解决方案，以供全世界的医疗机构使用，来治疗患有危及生命的遗传病的儿童。

关于CZI

CZI由扎克伯格和他的妻子普莉希拉·陈在2015年12月所建。近10年来，CZI通过罕见病联合计划（Rare as One Project and Network）支持罕见病社群，为患者团体提供他们所需的工具和资源，以驱动研究和加快寻找治疗方法的速度。

CZI投入2000万美元项目资金支持中心成立，这使得把用于治疗婴儿KJ的框架有望应用于帮助其他超罕见疾病患儿上。