在总体患者群体中，主要终点结果未达到统计学意义。

在预设的患者亚组中，与安慰剂相比，安塞拉米单抗（Anselamimab）在生存率和心血管住院率方面表现出高度临床意义的改善。

“延长心脏淀粉样蛋白生存期”（CARES）III期临床试验的高质量结果表明，在梅奥IIIa期和IIIb期轻链（AL）淀粉样变性患者中，轻链耗竭抗体安塞拉米单抗与安慰剂相比，在主要终点结果方面未达到统计学意义。主要终点定义为全因死亡（ACM）时间和心血管住院率（CVH）的分级组合。该临床试验项目中的所有患者均接受了针对浆细胞病的标准治疗。

与安慰剂相比，安塞拉米单抗在预设的患者亚组中，在全因死亡（ACM）时间和CVH率方面表现出高度临床意义的改善。

AL淀粉样变性是一种罕见的、系统性的、进行性疾病，由骨髓中的缺陷浆细胞引起。在AL淀粉样变性中，这些浆细胞产生的异常轻链蛋白会错误折叠、聚集并形成淀粉样蛋白原纤维，沉积在组织和器官中。如果不及时治疗，这些毒性淀粉样蛋白沉积物（尤其是在心脏和肾脏中）的积累会导致器官逐渐受损和功能障碍，并可能导致过早死亡，最常见的原因是心力衰竭。

Ashutosh Wechalekar，医学学士（MBBS）、医学博士（MD）、英国皇家内科医师学会院士（FRCP）、英国皇家病理学研究院院士（FRCPath）、医学博士（DM）、伦敦大学学院医院NHS基金会信托（UCLH）血液科顾问医生、伦敦大学学院（UCL）医学和血液学教授，该项目的首席研究员，表示：“虽然这项研究在总体患者群体中未达到主要终点，但来自一个预先定义的亚组的结果表明，安塞拉米单抗通过靶向和清除淀粉样蛋白沉积物，可能解决这些患者器官受损和功能障碍的一个主要原因。延长生存期和减少心血管住院治疗的潜力，将代表着该患者群体临床实践的重大进步。”

阿斯利康罕见病业务Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示：“Alexion正在开创一种新型作用机制，以解决AL淀粉样变性患者现有淀粉样蛋白沉积物造成的器官损害。AL淀粉样变性是一种毁灭性疾病，通常在晚期才被诊断出来，预后不良。Anselamimab是首个也是唯一一个在研的纤维耗竭药物，在AL淀粉样变性中显示出临床益处，这些结果凸显了其在填补特定患者亚群关键治疗缺口方面的潜力。”

Anselamimab耐受性良好，大多数事件在Anselamimab治疗组和安慰剂组之间平衡。

目前正在对全部结果进行评估，以进一步明确Anselamimab的疗效和安全性。Alexion计划与全球卫生机构分享这些数据，并在即将召开的医学会议上进行展示。

CARES临床项目是迄今为止针对心脏AL淀粉样变性开展的最大规模的前瞻性研究，共纳入了来自全球19个国家的406名患者，其中281名IIIa期患者和125名IIIb期患者（根据欧洲修订版的Mayo 2004分期系统）。

在CARES研究中，计划接受环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松一线治疗的浆细胞病(PCD)新诊断患者按2:1的比例随机分配，在前四周每周接受一次安塞拉米单抗或安慰剂治疗，之后每两周接受一次治疗。

几周后研究完成。达雷妥尤单抗被允许但并非强制作为PCD方案的一部分，CARES研究中约80%的患者接受了达雷妥尤单抗作为其治疗的一部分。

在主要评估治疗期（在最后一例患者随机分组后18个月结束）之后，所有患者均可选择参加开放标签延长期，接受安塞拉米单抗联合SoC治疗，最长可达24个月。

安塞拉米单抗

安塞拉米单抗是一种在研的、可能为同类首创的抗原纤维单克隆抗体，旨在通过减少或消除AL淀粉样变性患者组织和器官中的淀粉样蛋白沉积来改善器官功能。安塞拉米单抗通过特异性结合错误折叠的淀粉样蛋白原纤维上氨基酸内的靶点，促进淀粉样蛋白沉积的破坏和清除，同时避免天然游离轻链的破坏。 Anselamimab 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的快速通道认定，并获得了美国 FDA、欧盟委员会和日本厚生劳动省授予的用于治疗 AL 淀粉样变性的孤儿药认定。

2020年12月12日，阿斯利康与亚力兄制药共同发表声明，双方达成“现金+股票”收购协议，阿斯利康拟以390亿美元收购亚力兄制药。