9.3万元/瓶，以70kg体重患者为例，其单次治疗需使用约44瓶，合约409.2万元。近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准的首个血友病B基因治疗产品波哌达可基注射液定价出炉。

尽管总费用不菲，但在全球基因治疗领域，波哌达可基注射液的定价具有显著优势。目前国际上已有三款血友病基因治疗产品获批上市，其中包括两款针对血友病B和一款针对血友病A的治疗产品，价格普遍超过千万元人民币。美国同类药Hemgenix（CSL Behring和UniQure公司，治疗血友病b）的定价为350万美元/剂（约合人民币2500万元）——波哌达可基的总费用仅为其约11%。

其他两款血友病基因疗法的定价也远超这个价格：

• 辉瑞用于治疗中重度B型血友病成人患者的Beqvez售价约350万美元。

   

• Biomarin用于治疗成人重度Ａ型血友病的Roctavian售价290万美元。

血友病B是一种由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏引起的遗传性出血性疾病。传统治疗（凝血酶原复合物或凝血因子IX替代）需患者终生频繁静脉注射，痛苦且伴有感染、血栓风险，长期费用负担沉重。

波哌达可基注射液作为静脉给药的AAV基因治疗药物，其核心价值在于：通过递送治疗基因（人凝血因子IX基因），使患者体内能持续产生凝血因子IX，显著提高并长期维持凝血因子水平。其目标是实现“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果，有望根本性改变患者的生活。

2024年12月，信念医药在第66届美国血液学会（ASH）年会正式发布Ⅲ期临床研究结果，该研究是一项多中心、单臂、Ⅲ期临床研究，旨在评估中重度血友病B成年患者单次静脉输注波哌达可基注射液后的有效性和安全性结果。其结果显示：随访52周后，受试者年化出血率（ABR）均值为0.6，平均FⅨ活性达到55.08 IU/dL（基于SynthaSIL aPTT试剂的一期法），FⅨ药物的平均输注次数从治疗前的58.2次/年降至治疗后的2.9次/年。

26名受试者中的21位（80.8%）在治疗后未出现出血事件，且所有受试者均无严重不良事件发生8。该研究中所有患者仍在持续随访过程中。

据报道，该疗法慈善援助项目也已发起，确保符合条件且成功入组的患者只需自费购买30瓶药品，超出部分由项目免费提供。这表示患者自费承担的治疗费用上限为279万元。

2023年，全球制药巨头武田（Takeda）已与信念医药达成独家合作协议，波哌达可基注射液由信念医药研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。

该药也已在美国和欧盟提交申报，并获得美国FDA孤儿药资格、儿科罕见病资格认定（RPDD）及欧洲EMA先进治疗药物分类认证（ATMP），展现出全球潜力。

基因治疗给罕见病带来了前所未有的新希望，给生物医药产业带来了难得的发展契机，也给支付方和全社会带来了一个全新的课题。面对基因治疗支付保障的挑战，不同国家的支付方因地制宜、积极创新，设计了差异化的支付方案，但都起到了支持先进基因治疗产品的上市、准入和落地的效果。

2024年12月，《为罕筑基—中国基因治疗市场与支付创新解决方案》报告，报告通过“希望-价值-寻路-破局”四个章节，渐次阐述了基因治疗获得准入的意义，支付面临的挑战，国内外相关实践，和加速落地的路径。其中对行业前沿进行系统性的追踪，分析了基因治疗对中国医药产业的战略性意义；基于国际卫生技术评估机构实践经验，提出了全面理解基因治疗长期多元价值的评估框架；通过纵览海内外准入支付实践，尤其是与中国发展阶段相似地区的最新案例，探索以创新支付实现积极准入的“中国方案”。最终结合中国国情现实，提出十二条政策建议和“三步走”的行动方案。