7月30日，国家药品监督管理局药品审评中心发布了两项关于罕见病药物研发的指导原则。 为科学指导罕见病药物研发过程中临床药理学研究的开展，以支持并合理加速其上市进程，药审中心制定了《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》。此外，为指导研发过程中定量药理学研究的科学设计与有效应用，提升研发效率，药审中心同步发布了《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》。

01《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》

02《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》