处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。

根据PDUFA的预期目标日期，预计2025年9月，美国FDA将对3款罕见病药物的批准做出监管决定。

Apitegromab脊髓性肌萎缩症

PDUFA日期：2025年9月22日

FDA已授予Apitegromab用于改善脊髓性肌萎缩症(SMA)患者运动功能的优先审查资格。

Apitegromab是一种全人源单克隆抗体，其作用机制是选择性结合肌生长抑制素的促肌生长抑制素和潜伏肌生长抑制素，从而抑制肌生长抑制素的激活。这种结合有望改善SMA患者的运动功能。

该生物制品许可申请(BLA)包含3期SAPPHIRE试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05156320)的数据，以及2期TOPAZ试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03921528)和长期扩展试验ONYX(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05626855)的支持数据。

SAPPHIRE试验的主要疗效人群包括156名2至12岁患者。研究结果显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Apitegromab治疗的患者的运动功能获得了统计学上显著且具有临床意义的改善（主要终点：以Hammersmith功能运动量表扩展版总分相对于基线的变化来衡量）。

在汇总人群（2至21岁患者）中，不同亚组（例如，运动神经元[SMN]靶向治疗的存活类型、SMN靶向治疗起始年龄）和地理区域的患者中也观察到了具有临床意义的改善。

Paltusotine肢端肥大症

PDUFA日期：2025年9月25日

Paltusotine的新药申请(NDA)正在接受美国FDA审查，用于治疗成人肢端肥大症及其长期维持治疗。

Paltusotine是一种口服小分子非肽类生长抑素受体2型激动剂。该研究药物可抑制肢端肥大症患者的生长激素和胰岛素样生长因子1(IGF-1)水平。

该新药申请包含3期临床试验PATHFNDR-1(Clinicaltrials.gov 标识符：NCT04837040)和 PATHFNDR-2(ClinicalTrials.gov 标识符：

NCT05192382)的数据。PATHFNDR-1研究纳入了既往接受过生长抑素受体配体治疗的患者，而PATHFNDR-2则纳入了未接受过药物治疗的患者。

在两项试验中，参与者被随机分配接受每日一次的Paltusotine或安慰剂治疗。研究结果显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Paltusotine治疗的患者中，IGF-1水平维持在正常上限1倍或以下（主要终点）的患者显著增多。

如果获得批准，Paltusotine将为控制肢端肥大症提供一种每日一次的口服药物。

Tolebrutinib多发性硬化

PDUFA日期：2025年9月28日

FDA已授予Tolebrutinib用于治疗非复发性继发性进展型多发性硬化症(nrSPMS)的优先审评资格。

Tolebrutinib是一种可穿透脑的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，旨在靶向抑制潜伏性神经炎症。

此次提交的监管申请包含多项3期临床试验的数据：HERCULES(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04411641)、GEMINI 1(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04410978)和GEMINI 2(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04410991)。

在HERCULES研究中，与安慰剂相比，Tolebrutinib治疗可将6个月内确诊疾病进展的发生时间延迟31%(P=0.0026)。

GEMINI 1和GEMINI 2试验比较了Tolebrutinib联合特立氟胺治疗复发性多发性硬化症(MS)患者的疗效。两项试验均未达到主要终点，即年复发率显著改善；然而，汇总分析显示，Tolebrutinib可将6个月内确诊残疾恶化的发生时间延迟29%(P = 0.023)。

文章来源：香港济民药业