今日，全球制药巨头诺华（Novartis）正与美国生物技术公司 Avidity Biosciences就潜在收购展开谈判。此消息经英国《金融时报》披露后，Avidity 股价当日应声飙升 26%，公司市值跃升至 58 亿美元。
Avidity 的核心技术在于其抗体寡核苷酸偶联物（Antibody Oligonucleotide Conjugates, AOC）平台。该技术利用抗体的组织特异性，将治疗性寡核苷酸精准递送至特定细胞或组织，从而克服了目前小核酸药物（如 siRNA）主要依赖脂质纳米颗粒（LNP）或 N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）递送系统、靶向器官受限（主要是肝脏）的瓶颈，实现了靶向性与治疗性的结合。
目前，Avidity 拥有三条处于临床阶段的核心管线：
AOC 1001 (del-desiran)：用于治疗 1 型强直性肌营养不良症（DM1）。这是该公司进展最快的项目，也是全球首个进入临床的 AOC 药物。
AOC 1044 (delpacibart zotadirsen, del-zota)：用于治疗特定外显子突变（外显子 44 跳跃）的杜氏肌营养不良症（DMD）。
AOC 1020 (del-brax)：用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。
此外，Avidity 还在推进两个全资拥有的精准心脏病候选药物，针对罕见的遗传性心肌病。
2025 年 7 月 28 日，Avidity 宣布已启动其 III 期 HARBOR 研究的受试者入组。该药物有望成为全球首个获批的 DM1 疗法，同时也可能成为 AOC 技术领域的首个上市产品。
在DMD的产品上也同样有所突破，7月23日该公司宣布，美国食品和药物管理局 （FDA） 已授予 delpacibart zotadirsen （del-zota） 突破性疗法称号，用于治疗患有外显子 44 跳跃 （DMD44） 突变患者的杜氏肌营养不良症 （DMD）。 7 月 23 日，该公司宣布美国 FDA 已授予 delpacibart zotadirsen (del-zota) 突破性疗法认定，用于治疗携带外显子 44 跳跃（DMD44）突变的 DMD 患者。其 1/2 期 EXPLORE44 临床试验的顶线数据显示，该药物在恢复抗肌萎缩蛋白表达方面展现出“史无前例”的能力：
研究显示，剂量为5 mg/kg和10 mg/kg的del-zota均表现出强有力的骨骼肌递送能力，骨骼肌寡核苷酸水平达到200 nM。外显子44跳跃效率显著增加40%。抗肌萎缩蛋白生成显著增加，平均增加至正常水平的25%，最高达到正常水平的58%。肌酸激酶水平下降至接近正常水平，相比基线减少了超过80%。
在FSHD的治疗上，FDA 已确认支持 del-brax 的加速批准和完全批准路径。公司计划在第二季度启动全球 III 期 FORWARD 试验，招募约 200 名（16-70 岁）患者，覆盖北美、欧洲和日本。
Avidity 当前 58 亿美元的市值，充分反映了市场对其 AOC 技术平台及其管线价值的高度认可。除 Avidity 外，全球布局 AOC 技术的公司还包括 Dyne Therapeutics、Tallac Therapeutics、Denali Therapeutics 等。值得注意的是，在诺华洽购 Avidity 的消息传出后，其竞争对手 Dyne Therapeutics 的股价也上涨了 7.5%，显示出市场对整个 AOC 领域的看好。
