近年来，人们对RNA疗法的兴趣激增。启动监管程序，使我们的ADO2治疗药物获得孤儿药资格认定，将使这一革命性的治疗方法更接近于减轻这种疾病带来的痛苦的目标。

近日，IPS HEART公司宣布，其开发的First-In-Class干细胞疗法GIVI-MPC已被美国食品药品管理局(FDA)授予“孤儿药”称号，该疗法用于创造具有100%全长肌营养蛋白的新骨骼肌，以治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。

今日，诺华（“Novartis”）宣布，公司临床阶段创新药iptacopan(LNP023)胶囊，获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)突破性治疗药物认定，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。这是继2022年3月iptacopan继C3肾小球病（C3G）适应症后，再次获CDE突破性治疗药物认定。

近日，AskBio宣布欧盟委（EC）授予其在研AAV基因疗法AB-1003（又名LION-101）孤儿药称号，用于治疗肢带型肌营养不良症（LGMD）。

LB-P8是LISCure Biosciences开发的一种新型药物，用于治疗原发性硬化性胆管炎（PSC），已被美国FDA授予孤儿药资格认定。

Kintara Therapeutics是一家专注于开发新型实体肿瘤治疗方法的生物制药公司，前不久宣布其已收到美国食品和药物管理局（FDA）授予VAL-083的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗弥漫型内生型桥脑胶质瘤（diffuse intrinsic pontine glioma，DIPG），一种罕见且高度侵袭性的儿童脑癌。

2月13日，Jubilant Therapeutics公司宣布，美国食品药品管理局（FDA）已授予其开发的JBI-778的用于治疗多型胶质母细胞瘤（GBM）孤儿药称号（ODD）。

Disc Medicine是一家专注于为严重血液病患者发现、开发和商业化新型治疗方法临床阶段生物制药公司。该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予bitopertin孤儿药资格认定，用于治疗红细胞生成性原卟啉症（erythropoietic protoporphyria，EPP）。

Advicenne是一家致力于为罕见肾脏疾病患者开发和商业化创新疗法的制药公司，该公司前不久宣布，其专利药物ADV7103（目前在美国处于3期）已被FDA授予治疗远端肾小管酸中毒（distal Renal Tubular Acidosis，dRTA）孤儿药资格认定（ODD）。

Eikonoklastes Therapeutics是一家处于临床前的生物技术公司，开发出一种基于AAV9的创新基因疗法，用于治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis ，ALS）。

JJP Biologics是一家专门开发个性化医疗方法的专用生物制剂公司，该公司宣布，欧盟委员会已批准该公司候选产品JJP-1212治疗线性IgA大疱性皮肤病（Linear IgA Bullous Dermatosis，LABD）孤儿药资格认定的申请。