2021年8月10日，韩国GC绿十字公司宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准了由其研发生产的绿茵芷（GreenGene F® 通用名：注射用重组人凝血因子VIII）的上市申请，用于血友病A患者（≧12周岁）的出血预防和控制治疗。

Lysogene是一家针对中枢神经系统（CNS）疾病的基因治疗平台公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其LYS-GM101快速通道资格认定，LYS-GM101正在最近启动的治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1 gangliosidosis）全球适应性设计临床试验中进行研究。

FDA的孤儿药资格认定计划旨在为开发治疗罕见疾病和病症（定义为影响美国不到20万人）药物和生物制剂的资助者提供经济奖励。孤儿药资格认定的赞助者有资格获得临床试验费用的税收抵免，免除上市申请的使用费，并在批准后，考虑七年的营销独家期。

Bionaut™是一种新型治疗方式，使用遥控微型机器人将生物制剂、核酸、小分子、基因或细胞疗法局部递送到中枢神经系统疾病靶区。通过精确定位，Bionaut™ 疗法可以提供其他传统的治疗或给药方式无法实现的更好的疗效和安全性。

脊髓小脑性共济失调(SCA)是一组罕见进行性遗传疾病，影响小脑、脑干和脊髓。

CLN5疾病的症状和体征包括视力丧失、认知和运动障碍以及癫痫发作。这种疾病通常在症状出现后几年内迅速恶化，导致早亡。由于没有可用的治疗方案，对儿童及其家庭带来极大痛苦

亚力兄制药（Alexion Pharma）近日公布了评估Ultomiris（ravulizumab-cwvz）治疗全身型重症肌无力（gMG）成人患者3期演的阳性顶线结果。

ALS（又称肌萎缩侧索硬化和运动神经元病）是一种危及生命的慢性衰弱性疾病，由于运动神经元进行性退化，最终导致瘫痪和呼吸衰竭。

据估计，欧洲、中东和非洲有11000多名儿童患有软骨发育不全，如果获得卫生当局的批准，他们有资格接受vosoritide治疗。大约三分之一的人口居住在EMA上市许可销售的国家。BioMarin预计根据EMA批准，中东和非洲的国家将以指定患者使用的名义让更多患者使用到药物，且EMA批准将有利于更多的上市注册。

遗传性血管水肿(HAE)首个口服疗法！

FDA的孤儿药资格认定授予给那些用于安全有效地治疗、诊断或预防影响美国20万人以下罕见疾病或病症的研究性药物和生物制剂。