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全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

FDA/EMA /CFDA

2019/06/21

该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
Alnylam制药提交Givosiran治疗急性肝卟啉症的新药上市申请

FDA/EMA /CFDA

2019/06/20

Givosiran是一种靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的研究性RNAi疗法，之前获得FDA授予治疗AHP的突破性疗法和孤儿药资格认定。
全球首款RNAi药物日本获批上市

FDA/EMA /CFDA

2019/06/20

此次批准，也使得Onpattro成为日本批准的首个RNAi治疗药物。
FDA授予AT-007治疗半乳糖血症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/06/19

目前处于治疗半乳糖血症（Galactosemia）的临床前开发阶段。
FDA授予IMR-687治疗镰状细胞病的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/06/19

IMR-687是该公司治疗镰状细胞病（Sckle Cell Disease，SCD）的主要候选产品，目前正在一项治疗成人患者的多国、2a期临床研究中进行评估。
FDA授予Zygel治疗脆性X综合征的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/06/12

FDA的快速通道项目旨在促进开发用于治疗严重疾病并填补未满足医疗需求的药物，能够加快FDA的审查速度，以便更早地向患者提供新的重要药物。
FDA授予MB-108治疗恶性胶质瘤的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/06/11

MB-108已经展现出解决重大未满足医疗需求的潜力，我们相信它将成为恶性胶质瘤患者的重要新疗法。野马生物计划将MB-108与MB-101（IL13Rα2-特异性CAR）结合使用，以潜在提高治疗多形胶质母细胞瘤的疗效。”
美国FDA批准Emflaza扩大适用人群，用于2-5岁杜氏肌营养不良（DMD）患者

FDA/EMA /CFDA

2019/06/09

DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病，导致进行性不可逆的肌肉退化，Emflaza于2017年2月首次获得FDA批准，用于治疗5岁及以上DMD患者；该批准使Emflaza成为全球首个获批治疗DMD的类固醇药物。
FDA授予HMI-102基因疗法治疗PKU的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/06/05

PKU是一种先天性代谢缺陷疾病，主要因PAH基因突变造成苯丙氨酸羟化酶（phenylalanine hydroxylase，PAH）不足所致，该酶的缺乏会导致无法降解苯丙氨酸（phenylalanine，Phe）这一存在于天然蛋白中的基本氨基酸。
首个黏多糖贮积症药物在中国获批

FDA/EMA /CFDA

2019/06/05

Vimizim是首个在中国批准治疗这种疾病的药物。该药物已经在50多个国家治疗超过1300名患者。
全球首批！bluebird基因疗法获欧盟批准，治疗β地中海贫血

FDA/EMA /CFDA

2019/06/04

在安全性方面，研究人员观察到了一起可能与治疗有关的严重副作用。其他的副作用与干细胞采集以及移植前的骨髓处理有关。

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