罕见病信息网

首页 >科研 >研究报告

华毅乐健血友病A基因治疗产品I期注册临床研究前6例患者给药后初步疗效显著

发布时间：2024/03/27

苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”），是一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，其自主研发的用于治疗A型血友病的基因治疗产品GS1191-0445注射液，在I期注册临床研究中入组的前6例患者已顺利完成给药并观察至少12周，首例给药的患者目前已观察半年以上，与IIT研究数据一致，初步数据进一步验证了该产品良好的安全性和有效性，以及疗效的持久性。目前该产品已初步确定后期更大规模验证性研究的剂量，拟在与监管部门沟通后即开展验证性临床研究。此前，华毅乐健该产品的IIT研究已于2023年5月份完成12例患者全部入组。

本研究是一项单臂、开放标签研究，旨在评估不同剂量单次静脉输注GS1191-0445注射液，在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1 IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和耐受性，并根据受试者的获益风险比，确定临床II/III期研究的剂量。该研究的主要终点为安全性评价终点，包括不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）及特别关注的不良事件（AESI）的发生率、实验室检查以及其他相关的安全性终点。本研究的疗效终点包括年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）以及FVIII替代治疗消耗量以客观评价GS1191-0445预防出血的疗效。同时将采用血液中FVIII的活性作为药代动力学终点。

截至2024年03月22日，前6例受试者已完成至少12周随访。未报告任何3级及以上严重程度的AE，安全性良好；入组受试者在接受GS1191-0445输注后观察至今，所有入组的受试者均未发生任何需要FVIII治疗的出血事件，患者年化出血率（ABR）显著降低，在入组研究前接受FVIII预防治疗的患者均已停止预防治疗，摆脱了长期需要静脉注射FVIII药物的负担。GS1191-0445输注后患者体内FVIII凝血因子水平显著提高并保持稳定，疗效显著。

华毅乐健联合创始人、首席执行官吴凤岚博士表示，“看到华毅乐健血友病A基因治疗产品的I期注册临床研究前6例受试者给药后12周的观察数据，显示出的良好的安全性和有效性超出预期，我们团队再次感到振奋和鼓舞，这不仅是华毅乐健临床研发工作的重大进展，也让我们更有信心早日为A型血友病患者带来首个获批的基因治疗药物。”

关于GS1191-0445注射液

GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。GS1191-0445注射液通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。GS1191-0445注射液的初步临床研究数据显示了其在成年血友病A受试者中良好的安全性和有效性。本产品输注后可持续显著地提升患者内源性的FⅧ活性，显著降低出血事件的发生，且整体耐受性良好，安全性风险可控。

GS1191-0445注射液是国内首个开展血友病A临床试验的AAV基因治疗药物，从2021年开始了研究者发起临床研究（Investigator Initiated Trial，简称IIT）；2023年1月，获批国内首个血友病A基因治疗新药临床试验；2023年8月，完成首例患者入组；2023年12月，该款药物获得美国FDA孤儿药认定（ODD）; 目前正处于临床I期试验阶段。

关于华毅乐健

苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”）创立于2019年，以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域，进度领先，是国内首个获批IND的血友病A基因治疗产品，已初步取得了良好的安全和有效性数据。

研发管线